自身免疫性疾病

drjohncherry.com 研究笔记

该网站属于约翰切瑞博士,他是加州大学欧文分校的教授。他是一名免疫学家,研究自身免疫性疾病,如多发性硬化症和狼疮。他也是一名医生,他的研究旨在开发新的疗法来治疗这些疾病。

#健康资讯 #免疫学 #医学专家 #医学信息 #医学研究 #多发性硬化症 #患者教育 #新疗法 #狼疮 #自身免疫性疾病

abcellera.com 研究笔记

Abcellera 是一家总部位于加拿大的生物技术公司,致力于利用人工智能 (AI) 来发现和开发新的抗体疗法。该公司成立于 2012 年,由一群科学家和企业家创立,旨在利用人工智能的力量来加速药物发现过程。

Abcellera 的平台使用机器学习算法来筛选数十亿个单细胞,从而发现具有治疗潜力的抗体。该平台能够在数周内完成传统方法需要数月甚至数年的工作。这使 Abcellera 能够快速识别和开发针对各种疾病的新疗法。

Abcellera 与多家制药公司合作,共同开发新的抗体疗法。该公司与礼来 (Eli Lilly)、强生 (Johnson & Johnson) 和辉瑞 (Pfizer) 等公司达成了合作协议,共同开发针对癌症、自身免疫性疾病和传染病的疗法。

Abcellera 的平台已用于发现针对 COVID-19 的抗体疗法。该公司与礼来合作开发了巴尼韦单抗 (bamlanivimab),这是首个获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 紧急使用授权 (EUA) 的针对 COVID-19 的抗体疗法。

Abcellera 是一家快速发展的公司,拥有来自世界各地的数百名员工。该公司已筹集了超过 5 亿美元的资金,并计划继续投资于其平台和合作伙伴关系,以发现和开发新的抗体疗法。

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Xencor, Inc. (XNCR) 研究笔记

Xencor是一家临床阶段的生物制药公司,专注于发现和开发经过改造的单克隆抗体和细胞因子疗法,用于治疗癌症和自身免疫疾病的患者。公司提供针对 SARS-CoV-2 病毒的 Sotrovimab;用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的 Ultomiris;以及用于治疗复发性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的 Monjuvi。它开发了双特异性抗体 Plamotamab,该抗体目前正在进行 I 期临床试验,用于治疗非霍奇金淋巴瘤;Vudalimab,一种双特异性抗体,目前正在进行 II 期临床试验,用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌和其他实体瘤类型。该公司还在开发 XmAb306,该药目前正在进行 I 期临床试验,用于治疗实体瘤;XmAb104,目前正在进行 II 期临床试验,用于治疗具有选择性实体瘤的患者;正在进行 Ia 期临床试验的 XmAb564,用于治疗自身免疫性疾病;AMG 509,目前正在进行 I 期临床试验,用于治疗前列腺癌;XmAb819 适用于肾细胞癌患者;XmAb541 用于治疗卵巢癌;以及正在进行 I 期临床试验的 XmAb662,用于治疗实体瘤患者。此外,公司还在开发 VIR-3434,该药目前正在进行 II 期临床试验,用于治疗乙型肝炎病毒感染;以及 VIR-2482,该药目前正在进行 2 期临床试验,用于治疗乙型肝炎病毒。该公司开发的 AIMab7195 可降低介导过敏反应和过敏性疾病的血清 IgE 水平;Obexelimab 用于治疗自身免疫性疾病;Xpro1595 用于治疗阿尔茨海默病和抑郁症患者。它已与 Caris Life Sciences 达成许可协议。Xencor 是一家成立于 1997 年,总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳的生物制药公司。

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Ventyx Biosciences, Inc. (VTYX) 研究笔记

Ventyx Biosciences, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司,开发小分子候选药物来解决一系列炎症性疾病。该公司的主要临床候选产品是 VTX958,一种用于银屑病、银屑病关节炎和克罗恩病的选择性变构酪氨酸激酶 2 抑制剂。它还正在开发 VTX002,一种鞘氨醇 1 磷酸受体调节剂,正在进行 II 期临床试验,用于治疗溃疡性结肠炎;以及 VTX2735,一种外周靶向的 NOD 样受体蛋白 3 炎性小体抑制剂,用于治疗患有冷冻蛋白相关周期综合征的患者。此外,该公司还开发了 VTX3232,一种中枢神经系统穿透型 NLRP3 抑制剂。Ventyx Biosciences, Inc. 成立于 2018 年,总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。

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Tourmaline Bio, Inc. (TRML) 研究笔记

Tourmaline Bio是一家临床生物技术公司,主要为患有改变免疫和炎症性疾病的患者开发新药。它开发了 TOUR006,一种人抗-IL-6 单克隆抗体,该抗体选择性地结合白细胞介素-6,白细胞介素-6 是一种关键促炎细胞因子,参与多种自身免疫和炎症性疾病的发病。该公司的开发管线包括用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 和甲状腺眼病 (TED) 的药物和疗法。该公司之前称为 Tourmaline Bio, LLC,并于 2022 年 9 月更名为 Tourmaline Bio, Inc. Tourmaline Bio, Inc. 成立于 2021 年,总部位于纽约。

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SQZ Biotechnologies Company (SQZB) 研究笔记

SQZ Biotechnologies 是一家处于临床阶段的生物技术公司,为患有癌症、自身免疫性疾病、传染性疾病和其他严重疾病的患者开发细胞疗法。其主要产品候选药物 SQZ-PBMC-HPV,来自其 SQZ 抗原呈递细胞平台,目前正处于 I 期临床试验中,作为单一疗法和与免疫肿瘤药物联合用药,用于治疗 HPV16+ 晚期或转移性实体瘤,包括宫颈癌、头颈癌、肛门癌、阴茎癌、外阴癌和阴道癌。该公司还开发了 SQZ-AAC-HPV,目前正处于 I 期临床试验中,用于治疗 HPV16+ 晚期或转移性实体瘤,作为单一疗法和与免疫肿瘤药物联合用药。其正在开发的其他平台有 SQZ 激活抗原载体和 SQZ 耐受抗原载体。该公司成立于 2013 年,总部位于马萨诸塞州沃特敦。

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Sana Biotechnology, Inc. (SANA) 研究笔记

Sana Biotechnology, Inc. 是一家专注于利用工程细胞作为药物的生物技术公司。它为包括肿瘤学、糖尿病、中枢神经系统疾病、B 细胞介导的自身免疫等在内的各种未满足治疗需求的治疗领域开发了体外和体内细胞工程平台。该公司的候选产品包括 SC291,用于造血恶性肿瘤的同种异体细胞疗法;用于治疗非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的 ARDENT;GLEAM,用于治疗涉及自身免疫抗体产生的多种自身免疫性疾病,包括狼疮性肾炎、肾外狼疮、抗嗜中性粒细胞胞质抗体相关血管炎等。它正在开发 SC262 以治疗复发和/或难治性 B 细胞恶性肿瘤患者;用于多发性骨髓瘤治疗的 SC255;SC379,一种针对患有某些中枢神经系统疾病的患者的健康同种异体神经胶质祖细胞治疗方法;SC451,一种用于治疗糖尿病(最初重点为 1 型糖尿病)的产品候选者;和 UP421,可以降低对长期外源性胰岛素的依赖。该公司与 Beam Therapeutics Inc. 达成了一项期权和许可协议,以使用 Beam 专有的 CRISPR Cas12b 核酸酶编辑技术来研究、开发和商业化工程细胞治疗产品;并与哈佛学院达成许可协议,以获得用于开发低免疫修饰细胞的某些知识产权。该公司前身为 FD Therapeutics, Inc.,并于 2018 年 9 月更名为 Sana Biotechnology, Inc. Sana Biotechnology, Inc. 成立于 2018 年,总部位于华盛顿州西雅图。

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Cartesian Therapeutics, Inc. (RNAC) 研究笔记

Cartesian Therapeutics,Inc.是一家处于临床阶段的生物技术公司,致力于提供mRNA细胞疗法以治疗自身免疫性疾病。该公司开发了Descartes-08,一种自体抗BCMA RNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法,目前正处于全身性重症肌无力、系统性红斑狼疮患者的IIb期临床开发阶段,以及用于其他自身免疫性疾病的骨髓瘤自身免疫篮子试验。该公司开发了Descartes-15来治疗自身免疫性疾病,骨髓瘤;Descartes-33目前正处于临床前开发阶段,用于治疗自身免疫性疾病。Cartesian Therapeutics,Inc.总部位于马里兰州盖瑟斯堡。

#CartesianTherapeutics #mRNA细胞疗法 #临床前开发 #全身性重症肌无力 #系统性红斑狼疮 #自体抗BCMA #自体抗CD19 #自体抗CD20 #自身免疫性疾病 #骨髓瘤

NextCure, Inc. (NXTC) 研究笔记

NextCure, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司,致力于发现和开发新型免疫药物,通过恢复正常的免疫功能来治疗癌症和其他免疫相关疾病。公司正在开发 NC410,一种旨在阻断 LAIR-1 介导的免疫抑制的免疫药物;NC762,一种特异性结合表达于多种肿瘤类型的蛋白质 B7-H4 的单克隆抗体;以及 NC525,一种可以结合 LAIR-1,在保留包括造血干细胞在内的正常血细胞的同时,功能性杀伤 AML 原始细胞和白血病干细胞的单克隆抗体。其发现和研究计划包括一项对其他潜在新型免疫调节分子的临床前评估抗体。公司与耶鲁大学签订了许可协议。NextCure, Inc. 成立于 2015 年,总部位于马里兰州贝尔茨维尔。

#B7 #LAIR #NC410 #NC525 #NC762 #NextCure #免疫疗法 #免疫调节 #癌症治疗 #自身免疫性疾病

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) 研究笔记

Intellia Therapeutics, Inc. 是一家基因编辑公司,专注于开发治愈性疗法。该公司体内计划包括 NTLA-2001,该计划正处于转甲状腺素蛋白淀粉样变性的 1 期临床试验阶段;用于治疗遗传性血管性水肿的 NTLA-2002;以及用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关肺部疾病的 NTLA-3001。它还专注于包括 A 型血友病和 B 型血友病在内的计划;以及专注于开发工程细胞疗法以治疗各种癌症和自身免疫性疾病的专有计划的研究。此外,该公司还提供包括成簇规律间隔短回文重复序列/CRISPR 相关 9 (CRISPR/Cas9) 系统在内的工具。它已与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 达成许可和合作协议,以共同开发治疗 A 型血友病和 B 型血友病的潜在产品;AvenCell Therapeutics, Inc. 开发同种异体通用 CAR-T 细胞疗法,并共同开发和共同商业化针对免疫肿瘤学适应症的同种异体通用 CAR-T 细胞产品;SparingVision SAS 利用 CRISPR/Cas9 技术开发用于治疗眼部疾病的新型基因组药物;Kyverna Therapeutics, Inc. 用于开发一种异体 CD19 CAR-T 细胞疗法,用于治疗多种 B 细胞介导的自身免疫性疾病;以及 ONK Therapeutics, Ltd. 用于开发工程 NK 细胞疗法以治愈癌症患者。Intellia Therapeutics, Inc. 成立于 2014 年,总部位于马萨诸塞州剑桥。

#CRISPR #IntelliaTherapeutics #创新 #医疗保健 #基因编辑 #治愈性疗法 #生物技术 #癌症疗法 #自身免疫性疾病 #遗传疾病

Nutra Pharma Corp. (NPHC) 研究笔记

Nutra Pharma Corp是一家生物制药公司,主要在美国收购、许可和销售用于治疗疼痛、神经系统疾病、癌症以及自身免疫和传染病的制药产品和技术以及顺势疗法和道德药物。该公司提供 Nyloxin 和 Nyloxin Extra Strength 产品,它们被用作治疗腰痛、偏头痛、颈部疼痛、肩部疼痛、抽筋和神经性疼痛的口腔喷雾剂,以及用于治疗关节疼痛和与关节炎相关的疼痛的局部凝胶重复性压力; Pet Pain-Away,一种顺势疗法、非麻醉性、非成瘾性和非处方止痛药,用于治疗伴侣动物的慢性疼痛; Luxury Feet,一种非处方止痛药和消炎产品,用于治疗因高跟鞋和细高跟鞋引起的疼痛或不适; Nyloxin Military Strength 用于治疗美国军方和退伍军人管理局的疼痛;和 Equine Pain-Away,一种非处方局部止痛药,用于缓解马匹疼痛。它还参与开发 RPI-78M 以治疗神经系统疾病和自身免疫性疾病,包括多发性硬化症、肾上腺脑白质营养不良、肌萎缩侧索硬化症、类风湿性关节炎和重症肌无力; RPI-MN 用于治疗包括人类免疫缺陷病毒/艾滋病和疱疹在内的病毒性疾病,以及用于一般的抗病毒应用; RPI-78 用于疼痛和关节炎;和 RPI-70 用于疼痛。该公司成立于 2000 年,总部位于佛罗里达州种植园。

#NutraPharma #传染病治疗 #创新药物 #患者关怀 #生物制药 #疼痛管理 #癌症治疗 #神经系统疾病 #自身免疫性疾病 #负担得起的医疗

Nektar Therapeutics (NKTR) 研究笔记

Nektar Therapeutics是一家专注于发现和开发免疫治疗领域药物的生物制药公司,在美国和世界其他地区开展业务。该公司正在开发瑞西加德司勒金,这是一种细胞因子Treg兴奋剂,目前正处于治疗系统性红斑狼疮和溃疡性结肠炎的2期临床试验阶段,以及治疗特应性皮炎和银屑病的2b期临床试验阶段;NKTR-255是一种IL-15受体激动剂,目前正处于1期临床试验阶段,旨在增强免疫系统对抗癌症的自然能力。该公司与武田制药株式会社;阿斯利康;优时比制药公司;罗氏控股有限公司;保视健康公司;辉瑞公司;安进公司;优时比制药(百健);百时美施贵宝公司;默克雪兰诺公司;和上海复济医药科技有限公司达成合作协议。该公司成立于1990年,总部位于加利福尼亚州旧金山。

#免疫治疗 #创新疗法 #合作伙伴关系 #商业模式 #奈克泰制药 #未来展望 #生物制药 #癌症治疗 #自身免疫性疾病治疗 #药物研发

Morphic Holding, Inc. (MORF) 研究笔记

Morphic Holding, Inc. 是一家生物制药公司,旨在发现和开发口服小分子整合素疗法,用于治疗自身免疫性疾病、心血管疾病和代谢性疾病以及纤维化和癌症。其先导产品候选药物 MORF-057 是一种影响炎症的 a4ß7 特异性整合素抑制剂,目前正在进行治疗炎症性肠病的 2 期临床试验。该公司在研产品包括针对更多潜在 GI 适应症的下一代 a4ß7 抑制剂,如 EGID、直肠炎等;用于治疗骨髓纤维化和实体瘤的 avß8;用于治疗肺动脉高压的纤连蛋白整合素。此外,该公司还与强生公司签订了许可协议,用于发现和开发新型整合素疗法;与施罗丁格公司签订了整合素靶点的合作协议;以及与儿童医疗中心公司签订了许可协议,用于开发和商业化适用于人类和兽医应用中的任何治疗性或诊断性用途的产品。Morphic Holding, Inc. 成立于 2014 年,总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。

#代谢性疾病 #心血管疾病 #整合素靶向疗法 #生物技术 #癌症 #纤维化 #自身免疫性疾病 #药物发现 #药物开发 #莫菲克制药

Kyverna Therapeutics, Inc. (KYTX) 研究笔记

Kyverna Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司,专注于为患有自身免疫性疾病的患者开发细胞疗法。其主要产品候选药物 KYV-101,是一种自体 CD19 CAR T 细胞产品候选药物,用于治疗患有狼疮性肾炎和系统性硬化症的患者,目前正处于 I 期临床试验阶段;用于治疗重症肌无力和多发性硬化症的则处于 II 期临床试验阶段。该公司还正在开发 KYV-201,一种异体 CD19 CAR T 细胞产品候选药物,目前处于临床前阶段,用于治疗多种自身免疫性疾病。此外,它还正在开发用于治疗其他自身免疫性疾病的产品候选药物,例如炎症性肠病,包括克罗恩病和溃疡性结肠炎。Kyverna Therapeutics, Inc. 与 Intellia Therapeutics, Inc. 签订了许可和合作协议,共同研究和开发一种异体 CD19 导向 CAR 细胞疗法产品;并与 Kite 合作研究和开发用于治疗、诊断和预防自身免疫、炎症和异体干细胞移植炎症性疾病的项目。该公司以前称为 BAIT Therapeutics, Inc.,并于 2019 年 10 月更名为 Kyverna Therapeutics, Inc.,Kyverna Therapeutics, Inc. 成立于 2018 年,总部位于加利福尼亚州埃默里维尔。

#KYV #凯美纳治疗 #多发性硬化症 #炎症性肠病 #狼疮性肾炎 #系统性硬化症 #细胞疗法 #自身免疫性疾病 #重症肌无力

Immunovant, Inc. (IMVT) 研究笔记

Immunovant, Inc 是一家临床阶段生物制药公司,致力于开发治疗自身免疫性疾病的单克隆抗体。该公司正开发 batoclimab,这是一种新型的全人单克隆抗体,靶向新生儿碎片可结晶受体,用于治疗重症肌无力、甲状腺眼病、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病和格雷夫斯病,以及自身免疫性溶血性贫血。该公司总部位于纽约,纽约。Immunovant, Inc. 是 Roivant Sciences Ltd. 的子公司。

#FcRn调节剂 #创新疗法 #慢性炎性脱髓鞘性多发神经病 #格雷夫斯病 #甲状腺眼病 #自身免疫性溶血性贫血 #自身免疫性疾病 #重症肌无力

Halozyme Therapeutics, Inc. (HALO) 研究笔记

Halozyme Therapeutics, Inc.是一家生物制药技术平台公司,在美国、瑞士、比利时、日本和国际上研究、开发和商业化专利酶和设备。该公司的产品基于获得专利的重组人透明质酸酶(rHuPH20)来递送可注射生物制品,如单克隆抗体和其他治疗分子、小分子和液体。该公司提供重组筋膜溶解酶Hylenex,rHuPH20制剂,以促进皮下(SC)液体给药,实现水合作用,增加其他注射药物在SC尿路造影术中的分散和吸收,并提高造影剂的再吸收;利匹韦林、卡博替韦和N6LS BNAB治疗艾滋病毒;奥克利珠单抗治疗多发性硬化症;XYOSTED,一种用于皮下注射睾酮替代疗法的注射剂;以及ATRS-1902,一种专有的药物装置组合产品。该公司还提供赫赛汀(曲妥珠单抗)、赫赛汀Hylecta和Phesgo治疗乳腺癌;Mabthera SC治疗慢性淋巴细胞白血病;HYQVIA治疗原发性免疫缺陷疾病;以及DARZALEX治疗淀粉样变性、smoldering骨髓瘤和多发性骨髓瘤的患者。此外,它还提供肾上腺素注射剂,用于治疗过敏反应;nivolumab+relatlimab和ANTI-TIM3用于治疗实体瘤;ARGX-117用于多灶性运动神经病;atezolizumab;nivolumab;afgartigimod;teriparatide注射剂;以及OTREXUP,一种皮下甲氨蝶呤注射剂,用于治疗患有严重活动性类风湿性关节炎和严重难治性牛皮癣的成人,以及患有活动性多关节幼年特发性关节炎的儿童。此外,该公司还提供用于肾上腺危象抢救的ATRS-1902;ARGX-113;以及ARGX-117,用于治疗多灶性运动神经病的严重自身免疫性疾病。Halozyme Therapeutics, Inc.成立于1998年,总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。

#Enhanze #HalozymeTherapeutics #Hylenex #代谢性疾病 #生物制药 #癌症治疗 #自身免疫性疾病 #药物递送 #透明质酸酶 #酶技术平台

GRI Bio, Inc. (GRI) 研究笔记

葛兰素史克(GSK)是一家专注于治疗美国炎症、纤维化和自身免疫性疾病的临床阶段生物制药公司。该公司的产品线包括 GRI-0621,这是一种处于治疗特发性肺纤维化 2 期临床开发的产品;GRI-0803,这是一种处于治疗系统性红斑狼疮 1 期试验的产品;GRI-0124,这是一种处于治疗原发性硬化性胆管炎的临床前开发产品;以及处于临床前开发的治疗注意力缺陷多动障碍的 ADAIR 和 ADMIR。GRI Bio, Inc. 的旧名称为 Glycoregimmune, Inc. GRI Bio, Inc. 于 2009 年成立,总部位于加利福尼亚州拉霍亚。

#健康未来 #创新药物 #患者关怀 #新疗法 #炎症性疾病 #生物制药 #纤维化 #罕见病 #自身免疫性疾病 #葛兰素史克

Fate Therapeutics, Inc. (FATE) 研究笔记

Fate Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的生物制药公司,致力于为全球癌症和免疫疾病患者开发程序性细胞免疫疗法。该公司开发的嵌合抗原受体 (CAR) 靶向 NK 和 T 细胞产品候选药物包括用于治疗多发性骨髓瘤的 FT576 以及用于治疗淋巴瘤和自身免疫性疾病的 FT522。其 CAR T 细胞计划包括用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的 FT819,以及用于治疗实体瘤的 FT825。该公司与小野制药株式会社就脱架、iPSC 来源的用于治疗癌症的 CAR T 细胞产品候选药物的开发和商业化达成了一项合作和选择协议。Fate Therapeutics, Inc. 成立于 2007 年,总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。

#CAR #FT522 #FT576 #FT819 #FT825 #FateTherapeutics #NK细胞疗法 #T细胞疗法 #iPSC #免疫细胞 #免疫调控 #再生医学 #创新疗法 #多发性骨髓瘤 #实体瘤 #嵌合抗原受体 #淋巴瘤 #生命科学 #生物制药 #癌症免疫疗法 #癌症希望 #癌症治疗 #癌症研究 #白血病 #突破性疗法 #细胞分化 #细胞疗法 #肿瘤免疫 #胃癌 #胰腺癌 #自身免疫性疾病 #诱导多能干细胞

Cue Biopharma, Inc. (CUE) 研究笔记

Cue Biopharma,Inc. 是一家临床阶段生物制药公司,开发一类新颖的可注射疗法,以在患者体内选择性地参与和调节靶向的、与疾病相关的 T 细胞。其主要候选药物产品是 CUE-101,用于治疗人乳头瘤病毒 (HPV16+) 驱动的复发/转移性头颈癌。该公司还在开发 CUE-102,它针对各种癌症中的 Wilms' 肿瘤 1 蛋白;CUE-103,一种 CUE-100 系列候选药物产品;以及肿瘤学之外的 Neo-STAT 和 RDI-STAT 计划,包括 CUE-200、CUE-300 和 CUE-400 系列。它与 LG Chem, Ltd. 签订了合作协议,以开发专注于肿瘤学领域的免疫 STAT;与小野制药株式会社签订了战略合作和期权协议,以推进 CUE-401 治疗自身免疫和炎症性疾病;以及与阿尔伯特爱因斯坦医学院的许可协议。该公司前身为 Imagen Biopharma, Inc.,于 2016 年 10 月更名为 Cue Biopharma, Inc. Cue Biopharma, Inc. 成立于 2014 年,总部位于马萨诸塞州波士顿。

#CueBiopharma #T细胞衔接 #临床试验 #传染病 #创新疗法 #医疗保健 #生物制药 #癌症治疗 #肿瘤免疫疗法 #自身免疫性疾病

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) 研究笔记

CRISPR Therapeutics AG是一家基因编辑公司,专注于利用其成簇规律间隔短回文重复(CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9(Cas9)平台为严重的人类疾病开发基于基因的药物。其 CRISPR/Cas9 是一种基因编辑技术,可对基因组 DNA 进行精确的定向改变。该公司在包括血红蛋白病、免疫肿瘤学、自身免疫、体内和 1 型糖尿病在内的多种疾病领域拥有治疗性计划组合。该公司的主要候选产品是 CASGEVY,一种用于治疗患有输血依赖性 β 地中海贫血症、严重镰状细胞病和血红蛋白病的患者的离体 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法,其中患者的造血干细胞和祖细胞被编辑在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白。它还开发 CAR T 细胞疗法,包括针对 CD19 的 CTX112 和针对 CD70 的 CTX131,用于肿瘤和自身免疫适应症;CTX310 和 CTX320,通过破坏已验证的靶点血管生成素样蛋白 3 和脂蛋白来解决心血管疾病的体内基因编辑;以及 VCTX211,一种同种异体、基因编辑的低免疫干细胞衍生候选产品,用于治疗 T1D。它与 Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc. 和 Capsida Biotherapeutics 建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG 成立于 2013 年,总部位于瑞士楚格。

#CRISPR治疗 #β地中海贫血症 #严重疾病 #创新疗法 #基因编辑 #生物技术 #癌症 #自身免疫性疾病 #遗传性失明 #镰状细胞病

Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. (CRBP) 研究笔记

Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. 是一家生物制药公司,开发产品以对抗严重疾病。它开发 CRB-701,一种抗体偶联药物 (ADC),靶向癌细胞上的 Nectin-4 表达,以释放单甲基澳瑞他汀 E (MMAE) 的细胞毒载荷,目前正处于 I 期临床试验中;CRB-601,一种抗整合素单克隆抗体,阻断癌细胞上表达的 TGFß 的激活,用于治疗实体瘤;CRB-913,一种外周限制性大麻素 1 型 (CB1) 受体反激动剂,用于治疗肥胖症。它与 Jenrin Discovery, LLC 签订了许可协议,以开发和商业化许可产品,包括 Jenrin 约 600 种化合物的库以及多项已颁布和待定的专利申请。该公司成立于 2009 年,总部位于马萨诸塞州诺伍德。

#JAK抑制剂 #S1P受体调节剂 #临床阶段 #创新疗法 #抗整合素抗体 #生物制药 #癌症 #科尔巴斯制药 #自身免疫性疾病 #靶向治疗

Cabaletta Bio, Inc. (CABA) 研究笔记

Cabaletta Bio 是一家专注于为 B 细胞介导的自身免疫性疾病患者发现和开发工程化 T 细胞疗法临床阶段生物技术公司。公司的主要候选产品是CABA-201,一种针对治疗性皮肌炎、抗合成酶综合征、免疫介导的坏死性肌病的 1/2 期临床试验的全人抗 CD19 结合剂,狼疮性肾炎、非肾系统性红斑狼疮、全身性硬化症和全身性重症肌无力。公司还开发DSG3-CAART,该产品正处于针对粘膜类天疱疮治疗的 I/II 期临床试验中;以及 MuSK-CAART,一种正在进行 I/II 期临床试验的用于治疗抗肌肉特异性激酶抗体阳性重症肌无力的研究性细胞疗法。公司与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院合作;南京艾索生物治疗有限公司;牛津生物医学;以及药明巨诺先进疗法公司。该公司原名 Tycho Therapeutics, Inc.,并于 2018 年 8 月更名为 Cabaletta Bio, Inc. Cabaletta Bio, Inc. 成立于 2017 年,总部位于宾夕法尼亚州费城。

#B细胞介导的疾病 #CABA #创新疗法 #卡巴拉生物 #宾夕法尼亚大学 #工程化T细胞疗法 #粘膜类天疱疮 #自身免疫性疾病 #费城儿童医院 #重症肌无力

ASLAN Pharmaceuticals Limited (ASLN) 研究笔记

ASLAN 制药是一家专注于免疫治疗的临床阶段生物制药公司,致力于开发各种疗法,为患者的生活带来转变。该公司的临床组合包括 ASLAN004,一种靶向白细胞介素-13 受体 a1 亚基的单克隆抗体,目前正被开发用于治疗特应性皮炎和其他免疫适应症;以及 ASLAN003,一种小分子二氢乳清酸脱氢酶抑制剂,用于治疗自身免疫性疾病。该公司与 JAGUAHR Therapeutics Pte. Ltd.和 Bukwang Pharmaceutical Co., Ltd. 成立了一家合资企业,共同开发针对 AhR 途径的市场免疫肿瘤治疗药物。其合作伙伴包括 Almirall、Array BioPharma 和 CSL Limited。该公司成立于 2010 年,总部位于新加坡。

#ASLAN制药 #临床阶段生物制药公司 #免疫治疗 #免疫肿瘤疗法 #创新疗法 #单克隆抗体 #小分子抑制剂 #特应性皮炎 #癌症 #自身免疫性疾病

argenx SE (ARGX) 研究笔记

argenx SE是一家生物技术公司,致力于在美国、日本、欧洲、中东、非洲和中国开发用于治疗自身免疫性疾病的各种疗法。其主要候选产品 efgartigimod 用于治疗重症肌无力、免疫性血小板减少症、寻常型天疱疮、全身性重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发神经病变、甲状腺眼病、大疱性类天疱疮、肌炎、原发性干燥综合征、新冠后体位性直立性心动过速综合征、膜性肾病、狼疮性肾病、ANCA相关血管炎和抗体介导的排斥反应的患者;ENHANZE SC;用于多灶性运动神经病、延迟移植物功能和皮肌炎的 Empasiprubart;以及用于先天性肌无力综合征和肌萎缩侧索硬化症的 ARGX-119。该公司正在开发靶向FcRn的ARGX-213;靶向免疫系统的ARGX-121和ARGX-220;靶向IL-6的ARGX-109;用于炎症的ARGX-118;以及ARGX-109,还有cusatuzumab、ARGX-112、ARGX-114和ARGX-115。它拥有VYVGART;VYVGART HYTRULO;VYVDURA;ARGENX;ABDEG;NHANCE;SIMPLE ANTIBODY;和ARGENXMEDHUB。该公司与艾伯维S.À.R.L.、再鼎医药有限公司和利奥制药A/S建立了战略合作伙伴关系;并与凯因生物制药有限公司、鲁汶天主教大学、Sopartec S.A.、NYU Langone Health、莱顿大学医学中心、AgomAb Therapeutics NV、Broteio Pharma B.V.、VIB vzw、德克萨斯大学、BioWa, Inc.和Shire International GmbH建立了合作和许可协议。它与Genmab A/S签订了合作协议,共同发现、开发和商业化新型治疗性抗体,应用于免疫学和肿瘤学领域,并与艾昆纬控股公司建立了战略合作关系,提供安全系统和服务。argenx SE成立于2008年,总部位于荷兰阿姆斯特丹。

#FcRn拮抗剂 #argenx #efgartigimod #免疫性血小板减少症 #创新疗法 #医疗保健 #天疱疮 #生物技术 #自身免疫性疾病 #重症肌无力

AnaptysBio, Inc. (ANAB) 研究笔记

AnaptysBio, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,专注于提供免疫学疗法。其产品包括Rosnilimab,一种靶向PD-1+ T细胞的IgG1抗体,导致其激动或耗竭,广泛影响自身免疫和炎性疾病的致病驱动因素;和ANB032,一种非消耗性抗体,能与BTLA检查点受体结合并抑制活化的T细胞增殖;ANB033,一种新型抗-CD122拮抗剂抗体,靶向IL-15和IL-2受体的共享普通β亚基;ANB101,一种BDCA2调节剂抗体,特异性靶向浆细胞样树突状细胞(pDCs);Imsidolimab,一种抑制白细胞介素 36 受体的抗体,目前处于治疗泛发性脓疱型银屑病的 3 期开发阶段。该公司还专注于根据合作关系推进各种抗体计划,以达到临床前和临床里程碑。它与葛兰素史克公司有合作和许可协议。该公司前身为 Anaptys Biosciences, Inc.,并于 2006 年 7 月更名为 AnaptysBio, Inc. AnaptysBio, Inc. 成立于 2005 年,总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。

#ANB032 #ANB033 #ANB101 #伊美司利单抗 #免疫疗法 #安纳普帝斯生物 #炎症性疾病 #生物技术 #罗司利单抗 #自身免疫性疾病

Shenzhen Chipscreen Biosciences Co., Ltd. (688321.SS) 研究笔记

深圳市创胜生物科技有限公司从事原创新药的研发和销售。该公司针对癌症、代谢性疾病、自身免疫性疾病、中枢神经系统疾患、抗病毒等五大治疗领域开发先导化合物及原创NCE产品管线。其主要产品包括: Chidamide,一种针对HDAC 1、2、3亚型的亚型选择性苯甲酰胺类组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂;Chiglitazar,一种针对2型糖尿病新一代胰岛素增敏候选药物;Chiauranib,一种针对Aurora B/VEGFR/PDGFR/c-Kit/CSF1R的抑制剂;CS12192,一种高选择性JAK3激酶抑制剂。深圳市创胜生物科技有限公司成立于2001年,总部位于中国深圳。

#中枢神经系统疾病 #产业报国 #代谢性疾病 #创新药 #创胜生物 #国际合作 #成果转化 #肿瘤 #自主研发 #自身免疫性疾病

amoeba.com 研究笔记

变形虫是一个自由的,单细胞的生物,属于变形虫门。变形虫有可改变形状的细胞质,并用伪足(细胞质伸出物)进行运动和取食。它们通常生活在淡水、海水和潮湿的土壤中。

变形虫的种类繁多,大小从几微米到几毫米不等。它们的身体结构相对简单,没有真正的细胞核,遗传物质分散在细胞质中。变形虫通常以细菌、藻类和小的原生动物为食。

变形虫在自然界中扮演着重要的角色。它们是食物链中的重要环节,有助于分解有机物。变形虫也作为模式生物用于研究细胞运动和信号传导等方面。

#创新疗法 #变形虫 #变形虫递送平台 #改变医学 #癌症治疗 #神经退行性疾病 #纳米颗粒 #细胞治疗 #自身免疫性疾病 #诊断

psoriasis.org 研究笔记

牛皮癣.org 是一个非营利组织,致力于为牛皮癣患者及其家人提供支持和信息。该组织成立于 1977 年,现在拥有超过 50 万名会员。牛皮癣.org 为患者提供各种服务,包括:

#慢性疾病 #牛皮癣 #疼痛 #瘙痒 #皮损 #皮肤病 #红斑鳞屑 #脱屑 #自身免疫性疾病 #银屑病

XTL Biopharmaceuticals Ltd. (XTLB) 研究笔记

XTL Biopharmaceuticals Ltd.是一家生物制药公司,致力于收购和开发用于治疗自身免疫性疾病的药物产品。其主要候选药物为 hCDR1,一种用于治疗系统性红斑狼疮和干燥综合征的 II 期就绪资产。它已与耶达研究与开发有限公司达成许可协议,用于 hCDR1 在各种适应症中的研究、开发和商业化。该公司前身为 Xenograft Technologies Ltd.,1995 年 7 月更名为 XTL Biopharmaceuticals Ltd. XTL Biopharmaceuticals Ltd. 成立于 1993 年,总部位于以色列拉马特甘。

#XTL生物制药 #hCDR1 #临床试验 #创新疗法 #干燥综合征 #生物技术 #系统性红斑狼疮 #自身免疫性疾病 #药物开发 #魏茨曼科学研究所

Sino Biopharmaceutical Limited (1177.HK) 研究笔记

信达生物制药有限公司是一家投资控股公司,在中国从事研发制药业务。公司业务划分为现代化中药及化学药、投资及其他三部分。公司提供肿瘤药,包括清可舒胶囊、福可维胶囊、安尼可注射液和安岳胶囊;肝病药,包括天清甘美注射液和润众复方分散片;呼吸系统药,如天清舒畅吸入溶液和天云注射液。公司还提供外科/镇痛药,包括德拜安消痛贴和盖三春软胶囊;心脑血管药,包括益伦平片和开那片。此外,公司还从事长期投资和医疗保健及医院业务。公司成立于2000年,总部位于香港湾仔。

#代谢疾病 #信达生物制药 #全球化布局 #创新生物药企 #单克隆抗体 #双特异性抗体 #社会责任 #肿瘤治疗 #自身免疫性疾病 #融合蛋白

Immunic, Inc. (IMUX) 研究笔记

Immunic,Inc.是一家生物技术公司,开发了一系列选择性口服免疫疗法,用于治疗美国和德国的慢性炎症和自身免疫疾病。其主要开发项目 IMU-838 处于 III 期临床试验中,用于治疗多发性硬化症,包括复发性和进行性多发性硬化症;和中度至重度溃疡性结肠炎。该公司还开发了 IMU-856,它正在进入 II 期临床试验,用于恢复患有胃肠道疾病(如腹腔疾病、炎性肠病、短肠综合征、腹泻型肠易激综合征和其他肠道屏障功能疾病)的患者的肠道屏障功能;和 IMU-381,它在临床前试验中,用于治疗胃肠道疾病。Immunic,Inc. 成立于 2016 年,总部位于纽约。

#X #免疫治疗 #全球覆盖 #创新药物 #口服疗法 #患者依从性 #慢性炎症 #未满足的医疗需求 #知识产权保护 #自身免疫性疾病

Monte Rosa Therapeutics, Inc. (GLUE) 研究笔记

Monte Rosa Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发新颖的,小分子的精准药物,利用身体的自然机制来选择性降解治疗相关的蛋白质。该公司开发 MRT-2359,一种口服生物可利用的分子胶水降解剂,靶向翻译终止因子蛋白 GSPT1,用于治疗 MYC 驱动的肿瘤;MRT-6160 用于治疗全身性和中枢神经系统自身免疫性疾病;以及 MRT-8102 用于治疗 IL-1β/NLRP3 驱动的炎症性疾病。它还开发 CDK2 来治疗卵巢癌、子宫癌和乳腺癌。该公司成立于 2019 年,总部位于马萨诸塞州波士顿。

#创新疗法 #新药开发 #炎症性疾病 #生物技术 #癌症治疗 #精准医疗 #自身免疫性疾病 #药物研发 #蒙特罗莎治疗公司 #靶向蛋白降解

CytoDyn Inc. (CYDY) 研究笔记

CytoDyn Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司,致力于开发多种治疗适应症的疗法。该公司参与了 leronlimab 的临床开发,leronlimab 是一种新型的人源化单克隆抗体,靶向 C-C 趋化因子受体 5 型受体,涉及 COVID-19、人类免疫缺陷病毒 (HIV)、代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎 (MASH) 和肿瘤学中的实体瘤,例如转移性三阴性乳腺癌。其 leronlimab 目前正在进行 NASH、HIV-NASH 和实体瘤的 2 期开发,并且正在进行 HIV-PrEP 和 HIV-Cure 治疗的临床前开发。该公司前身为 RexRay Corporation。CytoDyn Inc. 成立于 2002 年,总部位于华盛顿州温哥华。

#CytoDyn #leronlimab #临床试验 #快速通道资格 #生物制品许可证申请 #生物技术 #癌症 #自身免疫性疾病 #艾滋病

Annexon, Inc. (ANNX) 研究笔记

Annexon,Inc. 是一家临床阶段生物制药公司,发现和开发用于治疗炎症相关疾病的药物。它的主要候选药物 ANX005 是一种处于研究阶段的全长单克隆抗体,目前处于针对格林-巴利综合征患者的 3 期临床试验;完成了针对亨廷顿舞蹈病的 2 期临床试验;并处于针对肌萎缩侧索硬化的 2 期临床试验中。该公司还在开发 ANX007,这是一种抗原结合片段 (Fab),目前处于针对地理性萎缩患者的 3 期试验计划中;和 ANX1502,一种新型的口服小分子抑制剂,目前处于对自身免疫适应症的 1 期临床试验中。此外,它还开发了 ANX009,一种处于 1 期临床试验阶段用于治疗狼疮性肾炎患者的 C1q 阻断 Fab。该公司成立于 2011 年,总部位于加利福尼亚州布里斯班。

#亨廷顿舞蹈病 #单克隆抗体 #地理性萎缩 #安纳森 #格林 #炎症性疾病 #生物制药 #肌萎缩侧索硬化 #自身免疫性疾病 #补体系统

Precigen, Inc. (PGEN) 研究笔记

Precigen 是一家处于发现和临床阶段的生物制药公司,利用精密技术开发基因和细胞疗法,以靶向免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染性疾病的治疗领域中的疾病。该公司通过两个部门运营:生物制药和 Exemplar。该公司提供的治疗平台包括 UltraCAR-T,为癌症患者提供嵌合抗原受体 T 细胞疗法;AdenoVerse 免疫疗法,利用专有腺病毒载体库来传递治疗效应子、免疫调节剂和疫苗抗原;以及用于特定疾病改良的 ActoBiotics。该公司还开发了基于 UltraCAR-T 平台的计划,包括在 1b 期临床试验中用于治疗晚期卵巢、输卵管或原发性腹膜癌的 PRGN-3005;在 1b 期试验中用于复发或难治性急性髓细胞白血病和高危骨髓增生异常综合征患者的 PRGN-3006;以及在 1/1b 期试验中用于治疗晚期受体酪氨酸激酶样孤儿受体 1 阳性、血液和实体瘤的 PRGN-3007。此外,该公司正在开发基于 AdenoVerse 免疫治疗平台的计划,包括在 2 期试验中用于 HPV 相关癌症患者的 PRGN-2009;以及在 ½ 期试验中用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤的 PRGN-2012,以及在 1b/2a 期试验中用于治疗 1 型糖尿病的 AG019,该产品基于 ActoBiotics 平台。此外,该公司还提供 UltraPorator,一种专有的电穿孔设备;并为医疗保健研究应用开发研究模型和服务。该公司前身为 Intrexon Corporation,并于 2020 年 2 月更名为 Precigen, Inc.。Precigen, Inc. 成立于 1998 年,总部位于马里兰州日耳曼敦。

#ActoBiotics #AdenoVerse #Precigen #UltraCAR #传染病 #基因治疗 #癌症治疗 #精准医疗 #细胞疗法 #自身免疫性疾病

Exelixis, Inc. (EXEL) 研究笔记

艾利 Lilly, Inc. 是一家肿瘤公司,专注于在美国发现、开发和商业化治疗难治性癌症的新药。公司提供 CABOMETYX 片剂,用于治疗接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者;和 COMETRIQ 胶囊,用于治疗进行性和转移性甲状腺髓样癌。其 CABOMETYX 和 COMETRIQ 衍生自卡巴替尼,一种多激酶抑制剂,包括 MET、AXL、RET 和 VEGF 受体。该公司还提供 COTELLIC,一种 MEK 抑制剂,作为联合疗法,用于治疗特定形式的晚期黑色素瘤;和 MINNEBRO,一种口服非甾体选择性盐皮质激素受体阻滞剂,用于治疗日本的高血压。它开发了 zanazlinitnib,一种新型、有效、下一代口服酪氨酸激酶抑制剂 (TKI),靶向 VEGF 受体、MET 和 TAM 激酶 (TYRO3、AXL 和 MER);和 XB002,一种下一代组织因子 (TF) 靶向 ADC,通过静脉输注给药,由与紫杉醇类微管蛋白抑制剂 (MTI) 有效载荷缀合的人源单克隆抗体 (mAb) 对抗 TF 组成。它与 Ipsen Pharma SAS、武田药品工业株式会社、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Redwood Bioscience, Inc.、RP Scherer Technologies, LLC、Catalent Pharma Solutions, Inc.、NBE Therapeutics AG、Aurigene Discovery Technologies Limited、Iconic Therapeutics, Inc. 开展研究合作和许可协议;Invenra, Inc.;StemSynergy Therapeutics, Inc.;Genentech, Inc.;百时美施贵宝公司;和第一三共株式会社,以及与 Sairopa BV 签订 ADU-1805 临床开发协议。该公司的前身为 Exelixis Pharmaceuticals, Inc.,并于 2000 年 2 月更名为 Exelixis, Inc.。Exelixis, Inc. 成立于 1994 年,总部位于加利福尼亚州阿拉米达。

#全球影响力 #创新疗法 #商业化 #患者承诺 #生物制药 #癌症治疗 #罕见病 #自身免疫性疾病 #艾力莉莉 #药物开发

Kymera Therapeutics, Inc. (KYMR) 研究笔记

Kymera Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司,专注于发现和开发新颖的小分子疗法,通过利用人体自身的天然蛋白质降解系统,选择性降解致病蛋白质。该公司参与开发IRAK4项目,该项目处于II期临床试验中,用于治疗免疫炎症疾病,包括化脓性汗腺炎和特应性皮炎;STAT3项目用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤,以及自身免疫性疾病和纤维化;MDM2项目用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。该公司正在开发STAT6,一种过敏性疾病中的2型炎症;TYK2,一种治疗炎症性肠病、牛皮癣、银屑病关节炎和狼疮的药物。该公司成立于2015年,总部位于马萨诸塞州沃特敦。

#免疫炎症疾病 #实体瘤 #新药研发 #炎症性肠病 #牛皮癣 #狼疮 #生物制药 #纤维化 #自身免疫性疾病 #蛋白质降解剂 #血液系统恶性肿瘤 #过敏性疾病 #银屑病关节炎 #靶向蛋白降解