吉利德科学公司 (Gilead Sciences) 是一家美国生物制药公司，总部位于加利福尼亚州福斯特城。该公司于 1987 年由迈克尔·里森 (Michael Riordan) 创立，专注于开发和商业化创新疗法，以治疗艾滋病毒/艾滋病、丙型肝炎、癌症和炎症性疾病等疾病。
吉利德科学公司是丙型肝炎药物市场的领导者，其药物如索非布韦和维帕他韦已彻底改变了该疾病的治疗方式。该公司还开发了治疗艾滋病毒/艾滋病的药物，如替诺福韦和恩曲他滨。
近年来，吉利德科学公司已扩展到其他治疗领域，包括癌症和炎症性疾病。该公司收购了Kite Pharma，一家专注于细胞疗法以治疗癌症的公司。吉利德科学公司还开发了治疗类风湿性关节炎和银屑病等自身免疫疾病的药物。
吉利德科学公司的使命是“通过发现、开发和提供转化性疗法，改善和拯救患者的生命”。该公司致力于为患者提供创新的治疗方法，帮助他们控制疾病并改善生活质量。
赛诺菲是一家全球性的医疗保健公司，总部位于法国巴黎。该公司成立于1973年，通过收购和合并，逐渐发展成为全球最大的制药公司之一。
赛诺菲的业务涉及多个领域，包括：
赛诺菲在全球拥有超过10万名员工，产品销往全球100多个国家。公司致力于为患者提供创新的治疗方案和改善全球健康。
Broad 研究所是一个世界领先的生物医学和基因组学研究机构，位于马萨诸塞州剑桥。该研究所成立于 2003 年，由哈佛大学和麻省理工学院共同创办。 Broad 研究所的研究重点在于利用基因组学技术来改善人类健康，并致力于通过研究、教育和外联活动促进科学发现。
Broad 研究所拥有超过 4,000 名员工，包括科学家、研究人员和行政人员。该研究所拥有先进的研究设施，包括一个 DNA 测序中心和一个计算生物学中心。 Broad 研究所的研究成果发表在《自然》、《科学》和《细胞》等顶级科学期刊上。
Broad 研究所与制药公司、生物技术公司和其他研究机构建立了合作关系，以将研究成果转化为改善人类健康的创新疗法和技术。该研究所还积极参与教育和外联活动，以提高公众对科学和基因组学的认识。
古斯塔夫·鲁西癌症中心（Gustave Roussy）
古斯塔夫·鲁西癌症中心是欧洲领先的癌症治疗中心之一，位于法国维勒茹夫。该中心成立于1921 年，以其开创性的研究、创新疗法和卓越的患者护理而闻名。
主要专长
古斯塔夫·鲁西癌症中心在以下癌症领域的治疗方面具有专业知识：
研究与创新
该中心致力于癌症研究，拥有强大的科学家和临床医生团队。古斯塔夫·鲁西癌症中心与国际研究机构合作，推动癌症治疗的进步。该中心重点研究领域包括：
患者护理
古斯塔夫·鲁西癌症中心提供全面的患者护理，包括：
国际认可
古斯塔夫·鲁西癌症中心已获得欧洲癌症研究所组织 (OECI) 和全球最佳医院评级机构的认可，包括：
联系信息
网站：www.gustaveroussy.fr 地址：39 Rue Camille Desmoulins, 94805 Villejuif Cedex, France 电话：+33 (0)1 45 95 60 00
Smallpharma是一家加拿大制药公司，专注于开发和商业化针对罕见疾病的创新治疗方法。该公司成立于2017年，总部位于多伦多。
Smallpharma拥有一个专注于罕见疾病的药物研发平台，包括罕见的遗传性疾病、癌症和感染性疾病。该公司已经开发了一个由三种候选药物组成的产品线，这些候选药物正在进行临床试验。
公司的主要候选药物SPL026是针对神经纤维瘤病1型的实验性治疗方法，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致肿瘤在身体的多个部位生长。 SPL026目前正在进行II期临床试验，以评估其在神经纤维瘤病1型患者中的安全性和有效性。
Smallpharma的另一个主要候选药物SPL708是一种针对急性髓细胞白血病（AML）的实验性治疗方法。 AML是一种侵袭性血液癌，治疗方案有限。 SPL708目前正在进行II期临床试验，以评估其在AML患者中的安全性和有效性。
Smallpharma的第三个主要候选药物SPL901是一种针对结核病（TB）的实验性治疗方法。 结核病是一种由细菌引起的传染病，可能是致命的。 SPL901目前正在进行II期临床试验，以评估其在结核病患者中的安全性和有效性。
Smallpharma是一个处于临床阶段的生物制药公司，拥有针对罕见疾病的创新治疗方法的产品线。该公司已经为其候选药物建立了强有力的临床数据，并处于将其候选药物商业化的轨道上。
安特敏 (antheminc.com) 是一家专注于慢性疼痛和炎症的生物技术公司。该公司正在开发一种新型的非阿片类镇痛药，以治疗慢性疼痛和炎症。安特敏的先导产品是一种靶向神经节苷脂受体的单克隆抗体。该公司已完成对其先导产品的 I 期临床试验，结果显示该产品具有良好的耐受性和安全性，并且对膝骨关节炎患者的疼痛和炎症有积极的作用。安特敏正在计划进行其先导产品的 II 期临床试验，以进一步评估该产品的疗效和安全性。
Humanitas 是一家位于意大利米兰的医疗集团，提供广泛的医疗服务。该集团由一名医生于 1923 年创立，至今已发展成为意大利最大的医疗保健提供商之一。
Humanitas 提供以下服务：
Humanitas 以其卓越的患者护理、创新研究和对医学教育的承诺而闻名。它是意大利领先的医疗保健提供商之一，为患者、研究人员和医学专业人员提供广泛的服务。
百奥泰是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对实体瘤治疗的特定、选择性的基于抗体的疗法。公司的主要临床阶段候选产品包括：
BridgeBio Pharma, Inc. 是一家商业阶段的生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性的药物，以治疗患有遗传疾病和癌症的患者。其开发项目中的产品包括 AG10，一种用于治疗 TTR 淀粉样变性症或转甲状腺素蛋白淀粉样变性心脏病 (ATTR-CM) 的下一代口服小分子近完全 TTR 稳定剂，目前正在进行 3 期临床试验；低剂量 infigratinib，一种口服 FGFR1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂，目前正在进行针对患有软骨发育不全症的儿童的 3 期双盲安慰剂对照关键研究；以及 BBP-631，一种 AAV5 基因转移候选产品，目前正在进行针对由 21-羟化酶缺乏症或 21OHD 驱动的先天性肾上腺增生症或 CAH 的 1/2 期临床试验。该公司还开发了 Encaleret，一种钙敏感受器或 CaSR 的小分子拮抗剂，目前正在进行 3 期临床试验，用于治疗常染色体显性低钙血症 1 型或 ADH1；和 BBP-418，一种糖基化底物前药，目前正在进行针对肢体带型肌营养不良症 2I 型/R9 (LGMD2I/R9) 的 3 期临床试验。此外，该公司还致力于开发孟德尔氏病、肿瘤学和基因治疗疾病的产品。BridgeBio Pharma, Inc. 已与 Leland Stanford Junior University 和 Leidos Biomedical Research, Inc. 签订了许可和合作协议。该公司成立于 2015 年，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。
Bicycle Therapeutics plc是一家处于临床阶段的生物制药公司，它为美国和英国现有治疗方法服务不足的疾病开发一类药物。其产品线包括BT8009，这是一种自行车毒素偶联物（BTC），目前正处于治疗高NECTIN-4表达肿瘤的I/II/III期临床试验中；BT5528，这是一种BTC，目前正处于治疗EPHRIN A型受体2表达肿瘤的I/II期临床试验中；BT7480，这是一种靶向NECTIN-4并激动CD137的自行车TICA分子，目前处于I/II期临床试验阶段；BT7455，这是一种靶向EPHRIN A型受体2和CD137的自行车TICA分子，目前处于临床前试验中。该公司还在开发BT1718，这是一种自行车毒素偶联物（BTC），目前正处于靶向表达膜型1基质金属蛋白酶的肿瘤的I/IIa期临床试验中；BT7401，这是一种多价自行车CD137激动剂，目前正处于IIa期临床试验，用于治疗晚期实体瘤。此外，该公司还在开发新型抗感染药，该药物目前正处于靶向抗感染性疾病的临床前试验中；中枢神经系统靶点，该靶点目前正处于靶向中枢神经系统疾病的临床前试验中；新型神经肌肉靶点，该靶点目前正处于靶向神经肌肉疾病的临床前试验中。此外，该公司还与生物制药公司和组织合作，在治疗领域开发项目。它与拜耳消费者保健（Bayer Consumer Care AG）、诺华制药（Novartis Pharma AG）、英国癌症研究中心（Cancer Research UK）、癌症研究技术有限公司（Cancer Research Technology Ltd）和奥克苏伦（Oxurion NV）建立了合作和许可协议。Bicycle Therapeutics plc成立于2009年，总部位于英国剑桥。
Zymeworks Inc.是一家处于临床阶段的生物制药公司，旨在发现、开发和商业化用于治疗癌症的生物治疗剂。公司的主要产品候选包括：zanidatamab，一种处于1期、2期和3期临床试验中的人表皮生长因子受体2(HER2)，包括某些正在进行的关键性临床试验；zanidatamab zovodotin，一种HER2靶向抗体偶联药物，已进入2期临床试验，用于治疗晚期或转移性HER2表达肿瘤。它还开发了一系列肿瘤学领域的临床前产品候选物和发现阶段计划，包括免疫肿瘤药剂和其他治疗领域。Zymeworks Inc.与百济神州有限公司，新基医药公司，新基阿尔卑斯投资有限公司，葛兰素史克知识产权开发有限公司，第一三共株式会社，杨森生物技术公司，LEO制药公司，艾康治疗公司，默沙东研发有限公司和艾特瑞卡公司建立了战略合作伙伴关系和合作。Zymeworks Inc.成立于2003年，总部位于特拉华州米德尔敦。
Xencor是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发经过改造的单克隆抗体和细胞因子疗法，用于治疗癌症和自身免疫疾病的患者。公司提供针对 SARS-CoV-2 病毒的 Sotrovimab；用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的 Ultomiris；以及用于治疗复发性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的 Monjuvi。它开发了双特异性抗体 Plamotamab，该抗体目前正在进行 I 期临床试验，用于治疗非霍奇金淋巴瘤；Vudalimab，一种双特异性抗体，目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌和其他实体瘤类型。该公司还在开发 XmAb306，该药目前正在进行 I 期临床试验，用于治疗实体瘤；XmAb104，目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗具有选择性实体瘤的患者；正在进行 Ia 期临床试验的 XmAb564，用于治疗自身免疫性疾病；AMG 509，目前正在进行 I 期临床试验，用于治疗前列腺癌；XmAb819 适用于肾细胞癌患者；XmAb541 用于治疗卵巢癌；以及正在进行 I 期临床试验的 XmAb662，用于治疗实体瘤患者。此外，公司还在开发 VIR-3434，该药目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗乙型肝炎病毒感染；以及 VIR-2482，该药目前正在进行 2 期临床试验，用于治疗乙型肝炎病毒。该公司开发的 AIMab7195 可降低介导过敏反应和过敏性疾病的血清 IgE 水平；Obexelimab 用于治疗自身免疫性疾病；Xpro1595 用于治疗阿尔茨海默病和抑郁症患者。它已与 Caris Life Sciences 达成许可协议。Xencor 是一家成立于 1997 年，总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳的生物制药公司。
Xeris Biopharma Holdings, Inc.是一家生物制药公司，致力于在伊利诺伊州开发和商业化治疗方法。该公司提供适用于治疗严重低血糖症小儿和成人患者的即用型液态稳定胰高血糖素Gvoke；适用于治疗高钾性、低钾性和原发性周期性麻痹相关变异的治疗方法Keveyis；以及经证实可治疗患有库欣综合征的成人患者的内源性高皮质醇血症的皮质醇合成抑制剂Recorlev。该公司还在开发XP-8121，这是一种每周皮下注射一次的左旋甲状腺素，目前正处于低甲状腺功能症治疗的I期临床试验中；以及适用于各种疗法的非水性XeriSol和XeriJect技术。该公司成立于2005年，总部位于伊利诺伊州芝加哥。
Windtree Therapeutics, Inc. 是一家专注于为急症心血管疾病治疗开发药物的临床阶段生物制药公司。该公司的主要开发项目包括依达罗西姆，该药目前处于治疗急性失代偿性心衰的 2b 期临床试验中，以及治疗早期心源性休克的 2a 期临床试验中；雾化 KL4 表面活性剂 AEROSURF，该药目前处于治疗早产儿呼吸窘迫综合征的 2b 期临床试验中；冻干 KL4 表面活性剂 Surfaxin，该药目前处于治疗由 COVID-19 导致的肺损伤的 2a 期临床试验中；罗司他福辛，该药目前处于治疗遗传性高血压的 2b 期临床试验中；口服和静脉注射 SERCA2a 活化剂，该药目前处于治疗慢性及急性心衰的临床前试验中。Windtree Therapeutics, Inc. 与长庚大学在 SERCA2a 心血管疾病方面有科学合作关系；与米兰比可卡大学在针对慢性及急性人类心衰的 SERCA2a 新化合物发现和开发方面有合作关系；与德福 Esteve 博士实验室在开发、营销和销售一组潜在的 KL4 表面活性剂产品方面有战略联盟关系；与巴特尔纪念研究所在其 III 期计划中使用其 ADS 的开发方面有合作关系。该公司前身为 Discovery Laboratories, Inc.，并于 2016 年 4 月更名为 Windtree Therapeutics, Inc.。该公司成立于 1992 年，总部位于宾夕法尼亚州沃灵顿。
United Therapeutics Corporation是一家生物技术公司，致力于开发和商业化产品，以满足美国和国际上患有慢性和危及生命的疾病患者的未满足医疗需求。该公司提供Tyvaso DPI，这是一种通过预先填充和一次性使用墨盒提供的吸入性干粉；Tyvaso，一种通过超声波雾化器吸入的溶液；雷莫司汀（曲前列环素）注射剂，用于治疗肺动脉高压（PAH）患者，以减轻与运动相关的症状；奥雷尼特兰，曲前列环素的片剂剂型，用于延缓PAH患者的疾病进展并提高他们的运动能力；阿德昔卡，一种口服PDE-5抑制剂，用于增强PAH患者的运动能力。它还销售和营销Unituxin（丁妥昔单抗）注射剂，一种用于治疗高危神经母细胞瘤的单克隆抗体；以及Remunity Pump，其中包含用于Remodulin的泵和单独的控制器。此外，该公司致力于开发RemoPro和Ralinepag用于治疗PAH；Aurora-GT，一种基因治疗产品，用于重建肺部血管；雾化Tyvaso，用于治疗特发性肺纤维化，以及异种移植，它们是处于开发阶段的器官产品。它已与DEKA Research＆Development Corp.签订许可和合作协议，以开发一种用于皮下给药曲前列环素的半一次性系统；曼恩凯德公司开发并许可曲前列环素吸入粉末和Dreamboat设备；以及Arena Pharmaceuticals，Inc.开发Ralinepag。该公司成立于1996年，总部位于马里兰州银泉。
Ventyx Biosciences, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发小分子候选药物来解决一系列炎症性疾病。该公司的主要临床候选产品是 VTX958，一种用于银屑病、银屑病关节炎和克罗恩病的选择性变构酪氨酸激酶 2 抑制剂。它还正在开发 VTX002，一种鞘氨醇 1 磷酸受体调节剂，正在进行 II 期临床试验，用于治疗溃疡性结肠炎；以及 VTX2735，一种外周靶向的 NOD 样受体蛋白 3 炎性小体抑制剂，用于治疗患有冷冻蛋白相关周期综合征的患者。此外，该公司还开发了 VTX3232，一种中枢神经系统穿透型 NLRP3 抑制剂。Ventyx Biosciences, Inc. 成立于 2018 年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
Vertex制药是一家生物技术公司，致力于开发和商业化治疗囊性纤维化（CF）的疗法。它为 2 岁或以上且至少有一个 F508del 突变的 CF 患者提供 TRIKAFTA/KAFTRIO；为 6 岁或以上的 CF 患者提供 SYMDEKO/SYMKEVI；为 1 岁或以上的 CF 患者提供 ORKAMBI；以及为 1 岁或以上且患有携带 ivacaftor 的 CF 的患者提供 KALYDECO。公司的产品线包括 VX-522，一种旨在治疗 CF 根本原因的 CFTR mRNA 疗法，目前正处于 1 期临床试验；VX-548，一种用于治疗急性和神经性疼痛的非阿片类药物，目前正处于 3 期临床试验；Exa-cel，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血症，目前正处于 2/3 期临床试验。此外，它还提供 inaxaplin，用于治疗 APOL1 介导的局灶性节段性肾小球硬化症和合并症，例如高血压，目前正处于 2/3 期单一临床试验；VX-880 和 VX-264，用于治疗 1 型糖尿病，目前正处于 1/2 期临床试验；VX-970，目前正处于 2 期临床试验，用于治疗癌症；以及 VX-803 和 VX-984，目前正处于 1 期临床试验，用于治疗癌症。此外，它在美国向专科药房和专科经销商销售产品，以及向零售药房、医院和诊所销售产品。此外，该公司与 CRISPR Therapeutics AG.；Moderna, Inc.；Entrada Therapeutics, Inc.；Arbor Biotechnologies, Inc.；Mammoth Biosciences, Inc. 和 Verve Therapeutics. 合作，并与 Tevard Biosciences 合作开发用于治疗杜氏肌营养不良症的新型 tRNA 疗法。Vertex制药成立于1989年，总部位于马萨诸塞州波士顿。
维罗纳制药公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于呼吸系统疾病治疗药物的开发和商业化，这些疾病目前尚未得到满足的医疗需求。该公司的产品候选药物恩西芬特林是一种磷酸二酯酶 (PDE) 3 和 PDE4 酶的吸入式双重抑制剂，它既是支气管扩张剂，又是单一化合物中的抗炎剂，目前正处于慢性阻塞性肺疾病的 3 期临床试验中、哮喘和囊性纤维化。该公司正在开发三种剂型的恩西芬特林，包括雾化器、干粉吸入器和加压定量吸入器。该公司成立于 2005 年，总部位于英国伦敦。
Vor Biopharma Inc. 是一家临床阶段的细胞和基因组工程公司。其主要产品是 tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel)，这是一种工程化造血干细胞 (eHSC) 产品候选物，目前正在 1/2 期试验中，用于治疗急性髓细胞性白血病 (AML) 和其他血液系统恶性肿瘤。该公司还在开发 Mylotarg，一种针对白血病患者的 CD33 导向抗体偶联物 (ADC) 疗法；VCAR33，一种嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 疗法，旨在靶向 CD33，一种经过临床验证的 AML 靶点，目前正在进行临床前和 1/2 期临床研究；trem-cel + VCAR33 治疗系统，目前正在进行 AML 治疗的临床前研究；以及由 CD33-CLL1 多重工程化 eHSC 和 CD33-CLL1 多特异性 CAR-T 制成的 CD33-CLL1 治疗系统，目前正在进行 AML 治疗的临床前研究。该公司成立于 2015 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。
万达制药公司是一家生物制药公司，专注于开发和商业化疗法以满足全球范围内未得到满足的高度医疗需求。该公司销售的产品包括 HETLIOZ，用于治疗非 24 小时睡眠-觉醒障碍；以及 Fanapt 口服片，用于治疗精神分裂症。其在研产品包括 HETLIOZ（曲美替酮），用于治疗时差反应综合征、失眠、睡眠-觉醒相位后移综合征、自闭症谱系障碍中的睡眠障碍以及小儿非 24；Fanapt（依潘立酮）用于治疗双相 I 型障碍和帕金森病精神病，以及用于治疗精神分裂症的长效注射剂 (LAI) 制剂；以及 Tradipitant（VLY-686），一种小分子神经激肽-1 受体 (NK-1R) 拮抗剂，用于治疗胃轻瘫、晕动症、特应性皮炎和 COVID-19 肺炎。该公司的在研产品还包括 VTR-297，一种小分子组蛋白脱乙酰酶抑制剂，用于治疗血液系统恶性肿瘤并可能用作各种肿瘤适应症的治疗方法；VQW-765，一种小分子烟碱乙酰胆碱受体部分激动剂，用于治疗焦虑症和精神疾病；VHX-896，依潘立酮的活性代谢产物；以及反义寡核苷酸分子。此外，它还提供一系列囊性纤维化跨膜电导调节剂激活剂和抑制剂，包括用于治疗干眼症和眼部炎症的 VSJ-110；以及用于治疗霍乱分泌性腹泻疾病的 VPO-227。Vanda Pharmaceuticals Inc. 成立于 2002 年，总部位于哥伦比亚特区华盛顿。
Vaxxinity, Inc. 是一家生物技术公司，专注于在美国开发用于神经病学、心血管疾病和冠状病毒领域的人类用产品候选物。该公司致力于开发针对脑中聚集淀粉样蛋白-b 的毒性形式的 UB-311，以对抗处于 2 期临床试验中的阿尔茨海默病 (AD)；针对脑中聚集的 α-突触核蛋白的毒性形式的 UB-312，以对抗帕金森病和其他突触核蛋白病，例如路易体痴呆和多系统萎缩，该病处于 1 期临床试验中；VXX-301，一种用于各种神经退行性疾病（包括 AD）的抗 tau 产品候选物。它还正在开发针对降钙素基因相关肽以对抗偏头痛的 UB-313；针对促蛋白酶转化酶枯草杆菌蛋白酶/凯辛 9 型丝氨酸蛋白酶以降低低密度脂蛋白胆固醇并降低心脏事件风险的 VXX-401；和用于中和 SARS-CoV 的 UB-612-2 病毒，目前处于 3 期临床试验中。Vaxxinity, Inc. 成立于 2014 年，总部位于佛罗里达州梅里特岛。
泰拉生物科学公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发用于纤维状生长因子受体（FGFR）生物学的精准药物。该公司提供 SNÅP，这是一个精准医学平台，能够通过迭代分子快照进行药物设计，预测遗传改变，用于开发针对肿瘤学和遗传定义疾病的疗法。其主要候选产品 TYRA-300 正处于 I/II 期临床试验，用于治疗转移性膀胱癌和其他实体瘤患者。该公司还正在开发 TYRA-300，用于骨骼疾病，包括软骨发育不良、软骨发育不良、致死性软骨发育不良和其他 FGFR3 驱动的遗传综合征；TYRA-200，一种 I 期临床试验中针对胆管和实体瘤的候选药物；以及 TYRA-430，用于治疗肝细胞癌。该公司成立于 2018 年，总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德。
Travere Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，为患有罕见肾脏和代谢疾病的人们识别、开发和提供疗法。其产品包括FILSPARI（sparsetan），一种每日一次的口服药物，旨在靶向 IgA 肾病疾病进展中的两个关键途径（内皮素 1 和血管紧张素 II）；和 Thiola 和 Thiola EC（硫普罗宁片），用于治疗胱氨酸尿症，这是一种罕见的遗传性胱氨酸转运障碍，会导致尿液中胱氨酸水平升高并形成反复发作的肾结石。该公司的临床阶段项目包括 Sparsentan，一种新型研究性候选产品，已被授予美国和欧洲局灶节段性肾小球硬化症治疗的孤儿药称号；和 Pegtibatinase (TVT-058)，一种新型研究性人酶替代候选药物，正在评估治疗经典型高胱氨酸尿症。它与美国国立卫生研究院转化科学推进国家中心和 阿拉吉尔综合征联盟建立了合作研究与开发协议，以识别阿拉吉尔综合征的潜在小分子疗法。该公司前身为 Retrophin, Inc.，于 2020 年 11 月更名为 Travere Therapeutics, Inc。Travere Therapeutics, Inc. 成立于 2008 年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
Trevi Therapeutics，Inc. 是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化针对特发性肺纤维化 (IPF) 和难治性慢性咳嗽 (RCC) 病症的慢性咳嗽治疗药物 Haduvio，靶向中枢神经系统和周围神经系统。该公司正在开发 Haduvio，一种纳布啡口服缓释剂型，该药物正处于 2b 阶段慢性咳嗽在特发性肺纤维化患者中使用纳布啡 ER (CORAL) 临床试验中，用于治疗特发性肺纤维化患者的慢性咳嗽； 2a 阶段难治性慢性咳嗽通过 NAL ER（RIVER）临床试验改善，用于减少 RCC 患者的慢性咳嗽； 2 期临床试验，针对患有瘙痒症的患者； 2b/3 期临床试验，针对患有结节性痒疹的患者。公司已与 Endo Pharmaceuticals Inc. 签订许可协议，以开发和商业化包含任何剂型纳布啡盐酸盐的产品。该公司成立于 2011 年，总部位于康涅狄格州纽黑文。
Entrada Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，开发内体释放载体 (EEV) 疗法，用于治疗多种神经肌肉疾病。其 EEV 平台开发了由寡核苷酸、抗体和酶衍生方案组成的一系列产品。其治疗候选物包括 ENTR-601-44，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的 I 期临床试验中；以及 ENTR-701，目前正处于治疗 I 型肌强直性营养不良的 I/II 期临床试验中。该公司还提供了 ENTR-601-45 和 ENTR-601-50，这些药物目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的临床前试验中；以及 ENTR-501，一种用于细胞内胸苷磷酸化酶酶替代疗法的药物，目前正处于治疗线粒体神经胃肠脑肌病的临床前试验中。Entrada Therapeutics, Inc. 已与 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 达成战略合作与许可协议，以研究、开发、生产和商业化 ENTR-701。该公司的前身为 CycloPorters, Inc.，并于 2017 年 10 月更名为 Entrada Therapeutics, Inc.。Entrada Therapeutics, Inc. 成立于 2016 年，总部位于马萨诸塞州波士顿。
TG Therapeutics, Inc.是一家商业阶段生物制药公司，专注于在美国和国际上获取、开发和商业化用于治疗B细胞介导疾病的新型疗法。它提供BRIUMVI，这是一种抗CD20单克隆抗体，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）的成人患者，包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病和成人活动性继发性进行性疾病。该公司的开发渠道包括Umbralisib，一种口服PI3K-delta抑制剂，用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的成年患者；TG-1701是一种口服且共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在体外激酶筛选时对BTK表现出选择性；和TG-1801，一种双特异性CD47和CD19抗体。其研究渠道包括各种研究性药物。该公司已与LFB Biotechnologies S.A.S；GTC Biotherapeutics；LFB/GTC LLC；以尔东制药有限公司签署许可协议；Rhizen Pharmaceuticals，S A.用于umbralisib的开发和商业化；江苏恒瑞医药有限公司；以及Novimmune SA，并与Checkpoint Therapeutics，Inc.合作开发和商业化血液系统恶性肿瘤领域的抗PD-L1和抗GITR抗体研究计划。TG Therapeutics, Inc.成立于1993年，总部位于北卡罗来纳州莫里斯维尔。
Terns Pharmaceuticals，一家处于临床阶段的生物制药公司，为肿瘤、代谢功能障碍性脂肪肝炎（MASH）和肥胖症治疗领域开发小分子候选产品。该公司正在开发 TERN-701，一种变构 BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，该抑制剂目前正处于慢性髓性白血病 (CML) 的 1 期临床试验中，CML 是一种起源于骨髓的癌症。该公司还在开发 TERN-501，一种具有增强的肝脏分布和代谢稳定性的甲状腺激素受体 β 激动剂，该激动剂目前正处于 MASH 治疗的 IIa 期临床试验中；和 TERN-601，一种小分子胰高血糖素样肽-1 受体激动剂程序，旨在口服给药治疗肥胖症。该公司成立于 2016 年，总部位于加利福尼亚州福斯特城。
SpringWorks Therapeutics，Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于为患有罕见疾病和癌症的未得到充分满足的患者群体开发和商业化药品。其主要候选产品是OGSIVEO（nirogacestat），一种口服小分子γ-分泌酶抑制剂，目前正在进行 III 期 DeFi 试验，用于治疗结缔组织瘤；尼罗加司他也在进行 II 期临床开发，作为卵巢颗粒细胞瘤（GCT）的一种单一疗法，卵巢颗粒细胞瘤是一种卵巢癌亚型。该公司还参与了米达麦替尼的开发，米达麦替尼是一种口服小分子MEK抑制剂，目前正在进行 IIb 期临床试验，用于治疗神经纤维瘤1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）；米达麦替尼+立非拉非尼，一种联合疗法，目前正在进行 Ib 期临床试验，用于治疗晚期或难治性实体瘤；以及米达麦替尼单一疗法和联合疗法，用于治疗其他遗传定义的实体瘤，包括用于治疗儿童和年轻成人低级别胶质瘤的 I/II 期临床试验。此外，该公司还开发了 Brimarafenib（BGB-3245），一种口服选择性小分子抑制剂，用于激活 BRAF 突变的单体和二聚体形式。该公司与百济神州有限公司和葛兰素史克有限公司开展合作；并与辉瑞公司签订了尼罗加司他和米达麦替尼的许可协议。该公司还与鲁汶天主教大学和弗兰德斯生物技术研究所就一组新型小分子TEA结构域抑制剂签署了许可协议；以及达纳-法伯癌症研究所就一组新型小分子表皮生长因子受体抑制剂签署了许可协议。该公司成立于 2017 年，总部位于康涅狄格州斯坦福。
Supernus制药公司是一家生物制药公司，专注于为治疗美国中枢神经系统(CNS)疾病而开发和商业化产品。该公司商业化产品包括：Trokendi XR，一种缓释托吡酯产品，用于治疗癫痫和偏头痛预防；Oxtellar XR，一种缓释奥卡西平，用于成人和 6 至 17 岁儿童的局灶性癫痫发作的单一疗法治疗。此外，该公司还提供包括以下产品：Qelbree，一种新型非兴奋剂，适用于治疗成人和 6 岁及以上儿童的注意力缺陷多动障碍 (ADHD)；APOKYN，用于急性间歇性治疗帕金森病晚期 (PD) 患者的动能障碍或关闭期；XADAGO，用于治疗在关闭期会出现左旋多巴/卡比多巴的 PD 患者；MYOBLOC，一种 B 型毒素产品，用于治疗成人颈部肌张力障碍和流涎症；GOCOVRI，用于治疗 PD 患者的运动障碍；以及 Osmolex ER，用于治疗帕金森病和成年患者的药物性锥体外系反应。此外，该公司候选产品包括：SPN-830，一种针对 PD 患者的 off 期治疗的晚期药物/设备组合候选产品；SPN-817，一种新型的一流的选择性乙酰胆碱酯酶抑制剂，目前正处于针对癫痫治疗的 II 期临床试验阶段；SPN-820，一种用于治疗抗抑郁的 II 期临床试验阶段的候选产品；SPN-443，一种针对 ADHD/CNS 的临床前产品；SPN-446 针对嗜睡症，SPN-448 针对 CNS，目前处于发现阶段。该公司通过制药批发商、专科药房和经销商营销和销售其产品。Supernus 制药公司成立于 2005 年，总部位于马里兰州罗克维尔。
Scholar Rock Holding Corporation 是一家生物制药公司，专注于发现、开发和提供用于治疗信号传导由蛋白质生长因子起基础作用的严重疾病的药物。公司开发了 Apitegromab，一种肌生长抑制素激活剂抑制剂，该抑制剂正处于治疗脊髓性肌肉萎缩症的 3 期临床试验中；以及 SRK-181，该药物已完成针对抗 PD-1 或抗 PD-L1 抗体疗法等对检查点抑制剂疗法产生耐药性的癌症的 1 期临床试验。公司正在开发一系列产品候选药物，以提供新颖的疗法来治疗一系列严重疾病，包括神经肌肉疾病、心脏代谢疾病、癌症、纤维化和缺铁性贫血。Scholar Rock Holding Corporation 成立于 2012 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。
Sarepta Therapeutics, Inc. 是一家商业阶段生物制药公司，专注于为罕见病治疗发现和开发 RNA 靶向疗法、基因疗法和其他基因治疗方式。它提供 EXONDYS 51 注射液，用于治疗经证实患有可接受外显子 51 跳过的肌营养不良蛋白基因突变的杜兴氏肌营养不良症 (杜氏) 患者；VYONDYS 53 用于治疗经证实患有可接受外显子 53 跳过的肌营养不良蛋白基因突变的杜氏患者；AMONDYS 45 用于治疗经证实患有肌营养不良蛋白基因突变的杜氏症患者；以及 ELEVIDYS，一种基于腺相关病毒的基因治疗，用于治疗经证实患有杜氏基因突变且年龄在 4 至 5 岁之间、会行走的杜氏症儿科患者。该公司还在开发 SRP-5051，一种与肌营养不良蛋白前 mRNA 的外显子 51 结合的肽缀合物 PMO；以及 SRP-9003，一种肢带型肌营养不良症基因治疗计划。它已与 F. Hoffman-La Roche Ltd；全国儿童医院；Genevant Sciences；佛罗里达大学；Dyno Therapeutics；汉莎生物制药；杜克大学；Genethon；和 StrideBio。该公司成立于 1980 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。
Spero Therapeutics，Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，专注于识别、开发和商业化多重耐药（MDR）细菌感染和罕见疾病的新疗法，业务遍及美国。公司的候选产品包括：替比奈芬匹伐酯氢溴酸盐（HBr），一种用于治疗成人复杂性泌尿道感染，包括肾盂肾炎的口服碳青霉烯类抗生素；SPR206，一种针对 MDR 革兰氏阴性病原体（包括耐碳青霉烯肠杆菌科、鲍曼不动杆菌和铜绿假单胞菌）的静脉注射抗生素，以及医院环境中的耐药菌感染；SPR720，一种用于治疗非结核分枝杆菌性肺病的新型口服抗生素。公司已与以下公司签署许可协议：Meiji Seika Pharma Co.，Ltd.，以支持替比奈芬 HBr 的开发；Everest Medicines，以开发、制造和商业化 SPR206，范围涵盖大中华区、韩国和东南亚国家；Vertex Pharmaceuticals Incorporated，涉及 SPR720 和 SPR719（一种活性代谢物）的专利。Spero Therapeutics，Inc. 成立于 2013 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。
Spruce Biosciences, Inc. 是一家生物制药公司，致力于开发和商业化针对罕见内分泌疾病的新型疗法。该公司参与开发 tildacerfont，一种非甾体疗法，旨在增强疾病控制并减轻患有先天性肾上腺皮质增生症 (CAH) 患者的类固醇负担，目前处于 IIb 期临床试验中；并评估成人经典 CAH 患者糖皮质激素减少，目前处于 IIb 期临床试验中。它还正在开发用于治疗儿童经典先天性肾上腺皮质增生的 tildacerfont，目前处于 II 期临床试验中；以及用于多囊卵巢综合征的女性，目前处于 II 期临床试验中。该公司已与礼来公司签订许可协议，以研究、开发和商业化用于各种制药用途的化合物；并与 Kaken Pharmaceutical Co. Ltd. 合作和许可协议，以开发、制造和商业化用于治疗日本 CAH 的 tildacerfont。Spruce Biosciences, Inc. 成立于 2014 年，总部位于加利福尼亚州南旧金山。
Solid Biosciences Inc. 是一家生命科学公司，在美国开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的疗法。该公司的主要产品候选药物是 SGT-003，一种用于治疗杜氏肌营养不良的基因转移候选药物；以及 SGT-501 用于治疗阵发性室上性心动过速。该公司还正在开发用于治疗 BAG3 介导的扩张型心肌病的 AVB-401；SGT-601 用于治疗一种罕见的心脏疾病，其特征是编码心脏肌钙蛋白 T 蛋白的基因突变，有助于协调心肌收缩；SGT-701 用于治疗罕见的遗传性疾病，其特征是编码 RNA 结合基序蛋白 20 的心脏剪接因子 RBM20 基因突变；以及 AVB-202-TT 用于治疗弗里德赖希共济失调，以及用于治疗心脏病和其他疾病的其他药物。此外，该公司还致力于开发平台技术，包括衣壳库和双基因表达，这是一个将多个转基因包装到一个衣壳中的技术。该公司已与 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 签订合作和许可协议，以开发和商业化新的杜氏肌营养不良基因疗法；并与华盛顿大学、密苏里大学和佛罗里达大学签订许可协议。Solid Biosciences Inc. 成立于 2013 年，总部位于马萨诸塞州查尔斯顿。
SIGA Technologies，Inc.是一家商业阶段的制药公司，专注于美国的卫生安全相关市场。其主打产品是TPOXX，一种口服抗病毒药物，用于治疗由天花病毒引起的人类天花疾病。该公司成立于1995 年，总部位于纽约。
Sagimet Biosciences 公司是一家临床阶段的生物制药公司，开发名为脂肪酸合酶 (FASN) 抑制剂的疗法，用于治疗由代谢途径功能障碍导致的疾病。该公司的主要候选药物是 Denifanstat，这是一种每日一片的选择性 FASN 抑制剂，用于治疗与脂肪性肝炎相关的代谢功能障碍。它还开发了用于治疗痤疮的 FASN 抑制剂 TVB-3567；以及其他肿瘤项目。该公司前身为 3-V Biosciences，Inc.，并于 2019 年 8 月更名为 Sagimet Biosciences Inc.。Sagimet Biosciences Inc. 成立于 2006 年，总部位于加利福尼亚州圣马特奥。
哈达莎医疗组织是一个非营利组织，旨在通过其在以色列和世界各地的医疗、教育和研究中心，促进公共健康和医学科学的进步。
使命:
服务:
地点:
影响:
Scilex Holding Company 专注于收购、开发和商业化非阿片类止痛药产品，用于治疗急慢性疼痛。其商业化产品包括：ZTlido（利多卡因透皮贴剂系统）1.8%（ZTlido），一种利多卡因透皮贴剂处方药，用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）（一种带状疱疹后神经痛）相关的神经性疼痛；ELYXYB，一种即用型口服溶液，用于治疗成年人的偏头痛（有或没有先兆）；GLOPERBA，一种秋水仙碱抗痛风药的口服用液体版本，适用于预防成人痛风性关节炎发作疼痛。该公司还在开发三种候选产品，包括：SP-102（10 毫克磷酸钠地塞米松粘性凝胶）（SEMDEXA），一种用于硬膜外注射的新型粘性凝胶配方用皮质类固醇激素，已经完成了一项 3 期研究，用于治疗腰骶神经根性疼痛或坐骨神经痛；SP-103（利多卡因透皮贴剂系统）5.4%（SP-103），一种 ZTlido 制剂，用于治疗慢性颈部疼痛和腰痛（LBP），已完成 2 期试验；和 SP-104（4.5 毫克低剂量纳曲酮盐酸盐缓释胶囊）（SP-104），一种新型低剂量缓释纳曲酮盐酸盐，已经完成了用于治疗纤维肌痛的 1 期试验。该公司总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。
Revolution Medicines, Inc.是一家处于临床阶段的精准肿瘤公司，致力于开发新颖的靶向疗法，用于治疗RAS依赖性癌症。该公司的研发管线包括RAS(ON)抑制剂，设计用于作为单一疗法与其他RAS(ON)抑制剂联用和/或与RAS伴随抑制剂或其他治疗剂联用，以及用于联合治疗策略的RAS伴随抑制剂。其RAS(ON)抑制剂包括RMC-6236（多价）、RMC-6291（G12C）和RMC-9805（G12D），目前正处于I期临床试验阶段；开发候选药物包括RMC-5127（G12V）、RMC-0708（Q61H）和RMC-8839（G13C），以及专注于G12R和其他靶点的项目。该公司的RAS伴随抑制剂包括处于II期临床试验阶段的RMC-4630；以及处于I期临床试验阶段的RMC-5552。Revolution Medicines, Inc.成立于2014年，总部位于加利福尼亚州红木城。
Repare Therapeutics Inc.是一家处于临床阶段的精准肿瘤学公司，致力于通过在加拿大和美国利用其合成致死方法来发现和开发治疗方法。该公司使用其专有的全基因组、CRISPR 驱动的平台 SNIPRx 来发现、验证和构建以基因组不稳定为重点的 SL 基础治疗管线，包括 DNA 损伤修复。该公司的候选先导产品是 Camonsertib（RP-3500），它是一种口服小分子抑制剂，目前处于 2/3 期开发阶段，用于治疗具有特定 DNA 损伤修复相关基因组改变的实体瘤。该公司还在开发卢尼塞替（RP-6306），这是一种 PKMYT1 抑制剂，目前正在进行针对具有以 CCNE1 扩增为特征的遗传改变的肿瘤的 1 期临床试验；RP-1664，一种口服 PLK4 抑制剂，目前正在进行 1 期临床试验，旨在利用 TRIM37 扩增或实体瘤中过表达的合成致死关系；以及 RP-3467，一种聚合酶 theta 腺苷三磷酸酶 (ATPase) 抑制剂，一种与 BRCA 突变和其他基因组改变相关的 SL 靶点。该公司已与罗氏制药公司及 F. Hoffmann-La Roche Ltd.、百时美施贵宝公司、纽约大学和小野制药株式会社签订了许可和合作协议，并且与 Debiopharm 签订了临床研究和合作协议，以探索 PKMYT1 和 WEE1 抑制的合成致死组合在癌症中的作用。Repare Therapeutics Inc. 成立于 2016 年，总部位于加拿大蒙特利尔。
Roivant Sciences Ltd.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于针对炎症和免疫领域疾病的药物开发和商业化。公司提供Vants，一个专注于生物制药业务、发现阶段公司和健康技术初创企业的药物和技术开发和商业化的模型。它开发了VTAMA，一种治疗牛皮癣和特应性皮炎的新型局部用药；batoclimab和IMVT-1402，针对多种IgG介导的自身免疫适应症的全人源单克隆抗体；以及RVT-3101，一种用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的抗TL1A抗体。该公司成立于2014年，总部位于英国伦敦。
Avidity Biosciences, Inc.是一家生物制药公司，致力于递送RNA治疗药物。该公司开发的抗体寡核苷酸偶联物（AOC）旨在治疗以前无法用RNA治疗药物治疗的疾病。该公司的主要候选产品AOC 1001用于治疗1型肌强直性营养不良症，这是一种罕见的单基因肌肉疾病，目前正在进行1/2期临床试验。其在研的其他产品包括用于治疗杜氏肌肉营养不良症的AOC 1044，目前正在进行1/2期临床开发试验；以及用于治疗肩胛肱型肌营养不良症的AOC 1020，目前正在进行1/2期临床试验。该公司正在开发用于治疗罕见骨骼肌疾病和罕见心脏疾病的产品。Avidity Biosciences, Inc.成立于2012年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
Rallybio Corporation是一家临床阶段生物技术公司，致力于为患有严重和罕见疾病的患者开发和商业化改变生命的疗法。其主要产品候选药物为RLYB212，一种单克隆抗HPA-1a抗体，已完成针对胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的I期临床试验；以及用于预防FNAIT的RLYB211。该公司还正在开发RLYB114，一种聚乙二醇化补体因子5（C5）靶向Affibody分子，用于补体介导的眼科疾病的临床前开发；RLYB116，一种补体成分5（C5）抑制剂，用于治疗多种补体失调疾病，已完成1期试验；以及RLYB331，一种临床前抗体，用于治疗伴有无效红细胞生成和铁超载的严重贫血。它与AbCellera建立了战略联盟，以发现、开发和商业化用于罕见疾病的新型基于抗体的疗法。Rallybio与Exscientia合作开发用于罕见疾病的小分子疗法；并与强生公司达成合作协议，为有胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症风险的孕妇提供治疗方案。该公司成立于2018年，总部位于康涅狄格州纽黑文。
Relmada Therapeutics, Inc.是一家处于临床阶段的生物科技公司，致力于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病和其他疾病的各种产品。其主要候选产品为 Esmethadone (d-methadone, dextromethadone 和 REL-1017)，这是一种新化学实体和 N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂，目前正处于成人重度抑郁症辅助或单一疗法的 3 期临床试验中。该公司成立于 2004 年，总部位于佛罗里达州科勒尔盖布尔斯。
Repligen公司开发并销售生物加工技术和系统，用于北美、欧洲、亚太地区和国际上的生物药品制造工艺。它提供蛋白质A配体，它们是蛋白质A亲和层析树脂的结合成分；以及细胞培养生长因子产品。该公司的色谱产品包括用于生物制品纯化的OPUS预包装色谱柱；以及用于高通量工艺开发筛选、病毒清除验证研究和色谱工艺缩小验证的OPUS小规模色谱柱。它还提供ELISA检测试剂盒；以及CaptivA品牌下的层析树脂。此外，该公司还提供过滤产品，如XCell交替切向流系统，这是一种用于上游灌注和细胞培养处理的过滤装置；TangenX平板盒式磁带，用于下游生物药物浓缩、缓冲液交换和制剂工艺；KrosFlo切向流过滤和切向流深度过滤系统；Spectra/Por实验室和工艺透析产品以及ProConnex TFDF流动路径。此外，它还提供工艺分析产品，例如SoloVPE、FlowVPE和FlowVPX品牌下的斜坡光谱系统。该公司将其产品销售给生命科学、生物制药和诊断公司；实验室研究人员；以及合同制造组织。Repligen公司与Navigo Proteins GmbH合作开发多种亲和配体。该公司成立于1981年，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。
Revelation Biosciences, Inc.是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于免疫系统治疗和诊断的开发和商业化。该公司致力于开发候选治疗产品，包括：REVTx-100，一种用于预防和治疗由手术、严重烧伤、尿路感染、败血症和耐药性引起的细菌感染的潜在疗法；REVTx-200，一种潜在的鼻腔疗法；和REVTx-300，一种用于治疗慢性器官疾病（包括慢性肾病）的潜在疗法。它还在开发REVTx-99b，一种用于治疗食物过敏；REVTx-99a，一种用于预防或治疗呼吸道病毒感染的抗病毒鼻滴溶液；和REVDx-501，一种快速检测试剂盒，这是一种即时护理体外诊断测试，具有检测呼吸道病毒感染（例如 SARS-CoV-2、甲型流感、乙型流感、副流感或呼吸道合胞病毒）的潜力。该公司成立于2020年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
Replimune Group, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发肿瘤溶瘤免疫疗法来治疗癌症。该公司专有的肿瘤定向溶瘤免疫疗法产品候选物旨在激活针对癌症的免疫系统。其先导产品候选物是 RP1，一种选择性复制的 HSV-1，表达 GALV-GP R(-) 和人 GM-CSF，目前正针对一系列实体瘤进行 I/II 期临床试验；并且已经完成了治疗皮肤鳞状细胞癌的 II 期临床试验。该公司还正在开发 RP2，该产品目前正在进行 I 期临床试验，以表达抗 CTLA-4 抗体样蛋白以阻止因 CTLA-4 而导致的免疫反应抑制；和 RP3，目前正在进行 I 期临床试验，以表达刺激 T 细胞的免疫激活蛋白。Replimune Group, Inc. 成立于 2015 年，总部位于马萨诸塞州沃本。
Arcus Biosciences, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，在美国开发和商业化癌症疗法。该公司的管道产品包括抗 TIGIT 抗体 Domvanalimab，该抗体目前正处于 2 期和 3 期临床试验中；以及 AB308，一种正在进行 1b 期临床试验以研究患有晚期实体和血液恶性肿瘤的人的实验性抗 TIGIT 单克隆抗体。它还开发了双 A2a/A2b 腺苷受体拮抗剂 Etrumadenant，该拮抗剂正处于 2 期临床试验中；小分子 CD73 抑制剂 Quemliclustat，该抑制剂正处于 1b 期和 2 期临床试验中；抗 PD-1 抗体 Zimberelimab，该抗体正处于转移性肺癌和单一疗法的 2 期临床试验中；以及 HIF-2a 的口服小分子抑制剂 AB521，该抑制剂正处于冯·希佩尔-林道病的 1 期临床试验中。此外，该公司的临床前管道产品包括 CD39 抗体 AB598；和 Axl 小分子抑制剂 AB801。它与阿斯利康进行临床合作，以评估在联合使用度伐利尤单抗的情况下，多姆单抗在不可切除的 3 期非小细胞肺癌患者中的注册 3 期临床试验中的疗效；以及 BVF Partners L.P. 以支持发现和开发用于治疗炎症性疾病的化合物。Arcus Biosciences, Inc. 成立于 2015 年，总部位于加利福尼亚州海沃德。
Pyxis Oncology, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗癌症的疗法。其免疫肿瘤产品候选药物包括 PYX-106，一种正在进行 1 期临床试验的候选全人免疫球蛋白 G1 同型 Siglec-15 靶向抗体，用于治疗实体瘤，包括无驱动基因突变/易位的非小细胞肺癌 (NSCLC)、乳腺癌、子宫内膜癌、 甲状腺癌、肾癌、胆管癌、膀胱癌、结直肠癌和头颈部鳞状细胞癌。该公司的抗体偶联药物产品候选物是 PYX-201，一种正在进行 1 期临床试验的候选人免疫球蛋白 G1 同型位点特异性偶联，用于实体瘤，包括 NSCLC、激素受体阳性乳腺癌、卵巢癌、甲状腺癌、 胰腺导管腺癌、软组织肉瘤、肝细胞癌和肾癌。该公司成立于 2018 年，总部位于马萨诸塞州坎布里奇。
PaxMedica, Inc. 是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对难以治疗的神经疾病的抗嘌呤药物疗法。其主要候选产品是 PAX-101，现已进入 III 期临床试验，这是一种静脉注射的苏拉明制剂，用于治疗自闭症谱系障碍、肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合征、新冠肺炎长期综合征、脆性 X 综合征、非洲人类锥虫病 (HAT) 和脆性 X 相关性震颤/共济失调综合征。该公司正在开发 PAX-102，一种用于神经病变适应症的苏拉明鼻腔制剂，以及其他靶向且选择性的嘌呤受体亚型拮抗剂新化学实体；以及用于治疗 HAT 的 PAX-HAT-301。它与 PolarMar Health 签订了一项研究合作协议，用于在自闭症谱系障碍中的二期临床试验，以保留 PolarMar 开发和销售任何非处方补充剂形式产品的权利，以及 PaxMedica, Inc. 保留开发和销售高度纯化的二模花素形式的独家权利。该公司的前身是 Purinix Pharmaceuticals LLC，2020 年 4 月更名为 PaxMedica, Inc.。PaxMedica, Inc. 成立于 2018 年，总部位于纽约州塔里敦。
Protagonist Therapeutics，Inc.是一家生物制药公司，致力于开发治疗血液学和血液病、炎症和免疫调节疾病的基于肽的药物。该公司正在开发Rusfertide（PTG-300），一种可注射的肝素模拟物，已完成治疗红细胞增多症和其他血液病的2期临床试验；JNJ-2113，一种口服递送的试验性药物，用于阻断已完成中度至重度斑块状银屑病治疗的2b期临床试验的生物途径；PN-943，一种口服递送的、肠道限制性α4β7特异性整合素拮抗剂，已完成中度至重度溃疡性结肠炎患者的2期临床试验。该公司与武田制药签署了许可和合作协议，将Rusfertide商业化；与杨森制药创新合作开发白介素-23受体拮抗剂化合物JNJ-2113。Protagonist Therapeutics，Inc.成立于2006年，总部位于加州纽瓦克。
Poseida Therapeutics, Inc.，一个临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗有巨大未满足医疗需求的患者的疗法。该公司针对血红素恶性肿瘤的候选开发产品包括：P-BCMA-ALLO1，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的 I 期试验；P-CD19CD20-ALLO1，用于治疗 B 细胞恶性肿瘤和其他自身免疫性疾病的 I 期试验；P-BCMACD19-ALLO1，一种异基因现成的 CAR-T 产品候选物，用于治疗多发性骨髓瘤的临床前开发；P-CD70-ALLO1，正在进行治疗血液学适应症的临床前开发。该公司还参与 P-MUC1C-ALLO1 的开发，该产品正在进行治疗一系列实体瘤的 I 期试验，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌和肾癌；P-PSMA-ALLO1，一种自体嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 产品候选物，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 的临床前开发；P-PSMA-101，一种异基因 CAR-T 产品候选物，正在进行治疗 mCRPC 的 1 期临床试验。此外，该公司还参与 P-FVIII-101 的开发，一种针对体内治疗血友病 A 的临床阶段肝脏定向基因疗法；P-OTC-101，一种针对体内治疗鸟氨酸转氨酶缺乏症的临床阶段肝脏定向基因疗法；P-PAH-101，一种针对体内治疗苯丙酮尿症的临床阶段肝脏定向基因疗法。它与 F. Hoffmann-La Roche Ltd 和 Hoffmann-La Roche Inc. 合作开展研究合作和许可协议。该公司成立于 2014 年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
Prothena Corporation plc是一家处于后期临床阶段的生物技术公司，专注于探索并开发新型疗法以治疗在美国由蛋白质失调引起的疾病。该公司参与开发处于3期临床试验阶段的正在针对AL淀粉样变性进行研究的人源化抗体birtamimab；处于2b期临床试验阶段的针对帕金森病及其他相关异位淀粉样蛋白病进行研究的人源化单克隆抗体Prasinezumab；处于2期临床试验阶段的针对ATTR淀粉样变性进行研究的NNC6019；并且BMS-986446和PRX012处于1期临床试验阶段的针对阿尔茨海默病进行的研究。其探索和临床前计划包括针对阿尔茨海默病进行治疗和预防的双重Aβ-Tau疫苗PRX123；针对神经退行性疾病进行治疗的PRX019；针对肌萎缩侧索硬化症进行治疗的TDP-43。Prothena Corporation plc已与F. Hoffmann-La Roche Ltd.和Hoffmann-La Roche Inc.达成授权、开发和商业化协议，以开发和商业化针对α-synuclein的抗体，包括prasinezumab；与百时美施贵宝达成合作协议以开发和商业化针对tau、TDP-43的抗体。该公司成立于2012年，总部位于爱尔兰都柏林。
Prime Medicine，Inc 是一家生物科技公司，利用基因编辑技术，提供基因疗法，以解决一系列疾病。该公司提供 Prime Editors，融合了 Cas 蛋白和逆转录酶的 Prime Editor 蛋白；和 pegRNA，它将 Prime Editor 靶向特定基因组位置，并提供模板来对目标 DNA 序列进行所需的编辑。它与 Cimeio Therapeutics 合作开展研究，开发用于遗传疾病、急性髓细胞白血病和骨髓增生异常综合征的 Prime Edited 屏蔽细胞和免疫疗法对。该公司成立于 2019 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。
Prelude Therapeutics Incorporated 是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发新颖的精准癌症药物，以服务于医疗服务不足的患者。该公司正在开发 PRT1419，一种髓系细胞白血病-1 抑制剂，该抑制剂正处于 1 期临床试验中，用于治疗特定复发/难治性髓系或 B 细胞恶性肿瘤；PRT2527，一种细胞周期蛋白依赖性激酶，该激酶正处于 1 期临床试验中，用于治疗晚期实体瘤；PRT3645，一种细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6 抑制剂，该抑制剂正处于 1 期临床试验中，用于治疗晚期和转移性实体瘤；以及 PRT3879，一种 SMARCA2 选择性蛋白降解剂，该降解剂正处于 2/3 期临床试验中，用于治疗由于截断突变和/或缺失导致 SMARCA4 丧失的晚期和转移性实体瘤。该公司的 CDK9 计划是癌症促进性转录程序的调节剂，包括 MCL1、MYC 和 MYB。Prelude Therapeutics Incorporated 成立于 2016 年，总部位于特拉华州威尔明顿。
Pieris Pharmaceuticals, Inc，是一家生物技术公司，发现和开发生物技术应用。该公司专注于其 4-1BB 双特异性免疫肿瘤学 (IO) 项目的开发。其临床管线包括 IO 双特异性，包括 S095012 (PRS-344)，一种与 Les Laboratoires Servier 和 Institut de Recherches Internationales Servier 合作靶向 PD-L1 和 4-1BB 的双特异性 Mabcalin 化合物； SGN-BB228 (PRS-346)，一种与 Pfizer Inc.合作靶向 CD228 和 4-1BB 的 CD228 x 4-1BB 双特异性抗体-Anticalin 化合物；和 BOS-342 (PRS-342)，一种与 Boston Pharmaceuticals 合作靶向 GPC3 和 4-1BB 的 GPC3 x 4-1BB 双特异性 Mabcalin 化合物，目前处于 1 期研究阶段。该公司成立于 2001 年，总部位于马萨诸塞州波士顿。
百欧迈（BiomX Inc.，纳斯达克股票代码：PHGE）是一家临床阶段的微生物组公司，开发旨在靶向和杀死特定有害细菌的天然和工程噬菌体技术产品。其针对影响皮肤外观的细菌，以及炎症性肠病 (IBD)、原发性硬化性胆管炎 (PSC)、囊性纤维化 (CF)、特应性皮炎和结直肠癌 (CRC) 等慢性疾病。该公司正在开发 BX004，这是一种针对慢性铜绿假单胞菌呼吸道感染的 CF 患者的噬菌体疗法，目前处于 1b/2a 期临床试验阶段。该公司的在研产品还包括 BX005，这是一种局部噬菌体鸡尾酒，目前处于 1/2 期临床研究阶段，针对与该疾病表现相关的细菌金黄色葡萄球菌 (S. aureus)。此外，该公司还参与提供结直肠癌计划，该计划利用带有各种有效载荷的工程噬菌体，通过静脉注射靶向驻留在肿瘤微环境中的梭杆菌。百欧迈公司成立于 2015 年，总部位于以色列内斯齐奥纳。
Phathom Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗胃肠疾病的药物。公司在美国、欧洲和加拿大拥有阻止胃中分泌酸液的 P 型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB）的研究权限。它还在开发用于治疗糜烂性胃食管反流病的 vonoprazan；并与抗生素结合用于治疗幽门螺杆菌感染。公司成立于 2018 年，总部位于新泽西州佛罗翰公园。
Pharming Group N.V. 是一家生物制药公司，开发和商业化蛋白质替代疗法和精准药物，用于治疗美国、欧洲和国际上的罕见病。该公司提供 RUCONEST，一种重组 C1 酯酶抑制剂，用于治疗成人和青少年急性遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的急性发作；以及 Joenja（leniolisib），一种口服小分子 PI3KΔ 抑制剂，用于治疗活化的磷酸肌醇 3 激酶δ 综合征。它还开发了 OTL-105，一种正在研究中的体外自体造血干细胞基因疗法，用于治疗 HAE。该公司与诺华签订了开发合作和许可协议；并与 Orchard Therapeutics plc 签订了关于 OTL-105 研究、开发、制造和商业化的战略合作协议。Pharming Group N.V. 成立于 1988 年，总部位于荷兰莱顿。
PDS Biotechnology Corporation是一家处于临床阶段的生物制药公司，在美国开发了一系列靶向癌症免疫疗法。该公司的主导产品候选药物是PDS0101（HPV16），该药物处于II期临床试验中，为复发/转移性头颈癌和人乳头瘤病毒相关恶性肿瘤提供一线治疗。该公司还开发了多种处于临床前试验阶段的产品候选药物，包括PDS0102，一种正在研究中的免疫疗法，利用肿瘤相关和免疫活性T细胞受体γ交替阅读框架蛋白（TARP）治疗前列腺癌和乳腺癌；以及PDS0103，用于治疗卵巢癌、结直肠癌、肺癌和乳腺癌。此外，该公司还正在开发PDS01ADC，一种新型正在研究中的白细胞介素12融合抗体药物偶联物，可增强肿瘤微环境中T细胞的增殖、效力和寿命；以及PDS0104，一种新颖的正在研究中的酪氨酸酶相关蛋白2靶向免疫疗法，可刺激针对黑色素瘤的强力靶向T细胞攻击。此外，该公司还提供PDS0202，一种新颖的正在研究中的流感疫苗，可产生广泛而强大的抗体和T细胞反应，从而提供针对不断演化的季节性流感株和潜在的新发大流行流感的保护。该公司已与美国国立卫生研究院、默克依普罗华股份公司、美国卫生与公众服务部和默沙东国际有限公司签订了许可和合作协议。该公司成立于2005年，总部位于新泽西州普林斯顿。
Panbela Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，与其子公司一起为紧急未满足的医疗需求患者的治疗，开发颠覆性的疗法。该公司的主要候选产品是Ivospemin（SBP-101），已完成Ia/Ib期临床试验，用于治疗转移性胰腺导管腺癌患者；FlynpoviTM 是依氟鸟氨酸（CPP-1X）和舒林酸的组合，目前正在进行III期临床试验；依氟鸟氨酸是一种酶激活的鸟氨酸脱羧酶抑制剂。它与约翰霍普金斯大学医学院有一项研究协议，用于开发Panbela的研究药物依沃斯培明。该公司前身为Sun BioPharma，2020年12月更名为Panbela Therapeutics。Panbela Therapeutics成立于2011年，总部位于明尼苏达州韦科尼亚。
Passage Bio, Inc. 是一家基因药物公司，致力于开发中枢神经系统疾病的基因疗法。该公司开发的疗法包括：PBGM01，一种编码 β-半乳糖苷酶的功能性 GLB1 基因，用于治疗婴儿型 GM1；PBFT02，一种功能性颗粒蛋白 (GRN) 和编码前颗粒蛋白 (PGRN) 的基因，用于治疗前颗粒蛋白缺乏症导致的额颞叶痴呆；PBKR03，一种功能性 GALC 基因，编码水解酶半乳糖神经酰胺酶，用于治疗婴儿型克氏病。该公司还开发了用于治疗异染性脑白质营养不良症的 PBML04；用于治疗肌萎缩侧索硬化的 PBAL05；以及其他用于治疗亨廷顿舞蹈症的项目。该公司与宾夕法尼亚大学基因治疗项目受托人建立了战略研究合作关系；并与 Catalent Maryland, Inc. 达成了合作协议、开发服务和临床供应协议。Passage Bio, Inc. 成立于 2017 年，总部位于宾夕法尼亚州费城。
Ovid Therapeutics Inc. 是一家生物制药公司，致力于为美国癫痫和癫痫相关神经疾病患者及其家属开发有影响力的药物。该公司正在开发索替克雷他，一种新型胆固醇 24 羟化酶抑制剂，目前正处于针对耐药性癫痫患者的潜在治疗的 3 期临床试验中；OV329，一种 GABA 氨基转移酶抑制剂，目前正处于 1 期临床试验中，用于治疗结节性硬化症和婴儿痉挛相关的癫痫；OV350，一种小分子 KCC2 转运蛋白直接激活剂，目前正处于 1 期临床试验中，用于治疗癫痫。该公司还在开发 OV815，重点是与 KIF1A 相关的神经疾病 (KAND) 相关的突变；OV888 (GV101)，一种高选择性的 rock2 抑制剂，目前正在进行 1 期双盲多剂量递增试验；OV825，已进入罕见神经发育疾病 HNRNPH2（班恩综合征）的潜在候选先导识别阶段；OV882，一种针对天使综合征的短发夹 RNA 基因治疗。该公司已与 Healx、阿斯利康、H. Lundbeck A/S、西北大学和 Graviton 以及 Marinus Pharmaceuticals, Inc. 签订了许可和合作协议。该公司成立于 2014 年，总部位于纽约。
ORIC制药公司是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于在美国发现和开发癌症治疗方法。该公司处于临床阶段的产品包括ORIC-114，一种脑穿透性口服不可逆抑制剂，目前正在进行1b期研究，旨在高度有效地选择性靶向表皮生长因子受体和表皮生长因子受体2，进而治疗外显子20插入突变；ORIC-944，一种多梳抑制复合物2的变构抑制剂，用于前列腺癌，目前正在进行1b期研究；ORIC-533，一种CD73口服生物利用小分子抑制剂，目前正在进行1b期研究，用于耐药性化疗和基于免疫疗法的治疗方案。该公司还正在开发针对其他癌症耐药机制的多个发现阶段精密药物，包括ORIC-613，一种口服生物利用、高度选择性的PLK4抑制剂，用于治疗乳腺癌的临床前研究。它与Voronoi Inc.拥有许可和合作协议；与Mirati Therapeutics，Inc.拥有许可协议；与辉瑞公司拥有临床开发合作协议。该公司成立于2014年，总部位于加州南旧金山。
OPKO Health, Inc. 是一家医疗保健公司，业务涉及诊断和制药，在美国、爱尔兰、智利、西班牙、以色列、墨西哥和国际市场上开展业务。公司的诊断业务板块运营着 BioReference Laboratories，为医生办公室、诊所、医院、雇主和政府单位提供实验室检测服务，以检测、诊断、评估、监测和治疗疾病，包括深奥检测、分子诊断、解剖病理学、遗传学、妇科健康和惩教医疗服务，以及 4Kscore 前列腺癌检测。其制药业务板块提供 Rayaldee，用于治疗 3 期或 4 期慢性肾病伴有继发性甲状旁腺功能亢进的成年患者，以及维生素 D 缺乏症。该业务板块还开发针对肿瘤学、传染病、疫苗和免疫学的多种特异性免疫疗法；OPK88004，一种口服选择性雄激素受体调节剂；OPK88003，一种用于治疗 2 型糖尿病和相关肥胖症的每周一次给药的肽；Somatrogon (hGH-CTP)，一种每周一次注射的人生长激素；和因子 VIIa-CTP，一种正在开发的用于治疗血友病的新型长效凝血因子。此外，该公司还开发和商业化已获批准治疗蛋白的长效专有版本；开发和生产特种 API；开发、制造、销售制药、营养保健品、兽药和眼科产品；商业化食品补充剂和非处方产品；主要在仿制药市场上制造和销售产品；并在包括心血管产品、疫苗、抗生素、胃肠道产品、激素等一系列适应症中销售、分销和销售药品。该公司还在爱尔兰、智利、西班牙和墨西哥运营制药平台。该公司成立于 1991 年，总部位于佛罗里达州迈阿密。
Oncolytics Biotech Inc.是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗癌症的药物产品。该公司正在开发一种静脉注射免疫治疗剂pelareorep，该药物目前正处于3期临床试验中，用于治疗激素受体阳性/人表皮生长因子2阴性转移性乳腺癌和晚期/转移性胰管腺癌。它与默克公司、辉瑞公司签订了共同开发pelareorep的协议，并与罗氏控股公司签订了协议。该公司成立于1998年，总部位于加拿大卡尔加里。
Omega Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司。该公司通过 OMEGA 平台对基本表观遗传过程进行控制来纠正疾病的根本原因，通过将异常基因表达恢复到一定范围内同时不改变天然核酸序列来进行控制。该公司并开发以下药物：用于治疗肝细胞癌的 OTX-2002；用于治疗非小细胞肺癌的 OTX-2101；用于治疗中性粒细胞性哮喘、急性呼吸窘迫综合征、皮肤病、肿瘤学和风湿病等炎症性肺部疾病的 Omega 表观遗传控制器（OEC）；用于治疗特发性肺纤维化的 OEC 候选药物；肝脏再生药物；用于治疗角膜上皮损伤的糖尿病和其他疾病患者的 OEC 候选药物；此外，该公司还开发了用于治疗脱发的 OEC 候选药物，脱发是一种以头皮和身体上出现非瘢痕性脱发斑块为特征的疾病。Omega Therapeutics, Inc. 成立于 2016 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。
Ocean Biomedical, Inc.是一家生物制药公司，专注于发现和开发针对肿瘤、纤维化和传染病的治疗性产品。该公司正在开发一种抗体治疗产品候选物，可抑制Chi3l1，以及一种双特异性抗体产品候选物，可抑制Chi3l1加PD-1和CTLA-4，用于治疗非小细胞肺癌和多形胶质母细胞瘤；以及一种针对Chit1的小分子产品候选物，用于治疗特发性肺纤维化和赫尔曼斯基-帕德拉克综合征。它还基于WPDS平台开发了三种候选产品，包括一种疟疾候选疫苗；一种针对恶性疟原虫谷氨酸富含蛋白 (PfGARP) 的人源化mAb疟疾治疗候选物；以及一种针对 PfGARP 的小分子疟疾治疗候选物。该公司总部位于罗德岛普罗维登斯。Ocean Biomedical, Inc.作为Poseidon Bio, LLC的子公司运营。
Orchestra BioMed Holdings, Inc. 是一家生物医学创新公司。该公司的主打产品候选包括治疗高血压 (HTN) 的 BackBeat Cardiac Neuromodulation Therapy (CNT)；以及用于治疗动脉粥样硬化性动脉疾病的 Virtue Sirolimus AngioInfusion Balloon (SAB)。其产品还包括 FreeHold 设备和微创手术设备。该公司与 Medtronic, Inc. 签订了合作协议，共同开发和商业化 BackBeat CNT，用于治疗适合安装心脏起搏器的 HTN 患者；并与泰尔茂医疗公司建立了战略合作关系，共同开发和商业化用于治疗冠状动脉和外周动脉疾病的 Virtue SAB。Orchestra BioMed Holdings, Inc. 总部位于宾夕法尼亚州新希望。
诺福瑞有限公司是一家肿瘤公司，致力于实体瘤癌症的治疗领域的肿瘤治疗系统（TTFields）设备的开发、制造和销售，业务遍及美国、德国、日本、大中华区和全球。该公司的 TTFields 设备包括 Optune Gio 和 Optune Lua。该公司还在进行针对脑转移瘤、胃癌、胶质母细胞瘤、肝癌、非小细胞肺癌、胰腺癌和卵巢癌的 TTFields 的临床试验。诺福瑞有限公司成立于 2000 年，总部位于泽西圣赫利尔。
Nuvalent公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于为癌症患者开发疗法。其主要产品候选药物包括：NVL-520，一种新型ROS1选择性抑制剂，用于解决ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）在ROS原癌基因1（ROS1）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中可能因出现治疗耐药性，中枢神经系统（CNS）相关不良事件和脑转移而受到限制的临床难题，目前处于ARROS-1 1/2期临床试验的2期阶段；NVL-655，一种脑穿透性ALK选择性抑制剂，用于解决第一，第二和第三代ALK抑制剂因出现耐药，中枢神经系统相关不良事件和脑转移而受到的使用限制，目前处于ALKOVE-1 1/2期临床试验的2期阶段；NVL-330，一种脑穿透性人表皮生长因子受体2（HER2）选择性抑制剂，旨在治疗由HER2ex20驱动的肿瘤，脑转移，并避免由于非特异性抑制野生型EGFR而导致的治疗限制性不良事件，预计将启动1期试验。该公司成立于2017年，总部位于马萨诸塞州的剑桥。
Nuvation Bio Inc.，是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發腫瘤學治療候選藥物。該公司的主要產品候選藥物有：NUV-868，一種 BD2 選擇性口服小分子 BET 抑制劑，通過表觀遺傳方式調節控制腫瘤生長和分化的蛋白質，包括組成 c-myc 的癌基因；NUV-1156，一種治療晚期前列腺癌的 AR 結合劑 Xtandi，有可能進入通常通過手術前列腺切除術治療的早期階段；藥物-藥物偶聯物 (DDC) 平台，利用抗癌治療藥物偶聯物類中的一種新型治療方法，向癌細胞遞送抗癌治療劑，以及 NUV-1176，一種治療 ER+ 乳腺癌和卵巢癌的 PARP 抑制劑。該公司成立於 2018 年，總部位於紐約州紐約市。
NRx Pharmaceuticals (NRXP)：一家临床阶段生物制药公司，它开发了基于 N-甲基-D-天门冬氨酸平台的新型疗法，用于治疗中枢神经系统疾病，包括自杀性抑郁症、创伤后应激障碍和慢性疼痛。其产品包括 NRX-101（环丝氨酸/卢拉西酮），这是一种口服、固定剂量的环丝氨酸和卢拉西酮组合物，获得了 FDA 指定的针对自杀性治疗抵抗性双相抑郁症和慢性疼痛的突破性疗法；以及 NRX-100（氯胺酮），已被 FDA 授予快速通道资格，用于治疗抑郁症中的急性自杀倾向。该公司与 Alvogen 和 Lotus 合作开发和销售 NRX-101 用于治疗自杀性双相抑郁症，并与 Nephron Pharmaceuticals, Inc. 达成协议开发氯胺酮。该公司成立于 2015 年，总部位于特拉华州威尔明顿。
NeuroSense Therapeutics Ltd. 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为在美国和国际上患有神经退行性疾病的患者发现和开发治疗方法。该公司的主要产品是 PrimeC，这是一种希profloxacin 和 celecoxib 的固定剂量组合的缓释口服制剂，目前正在进行针对肌萎缩性侧索硬化症的 2b/3 期临床试验，已完成针对阿尔茨海默病的 2 期临床试验，并正在进行帕金森病治疗的临床前研究。其临床前管线包括用于治疗帕金森病的 StabiliC；用于治疗阿尔茨海默病的 CogniC。该公司成立于 2017 年，总部位于以色列赫兹利亚。
NeuroBo Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NRBO) 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化用于治疗心脏代谢疾病的新型药物。该公司开发了 DA-1241，一种新型 G 蛋白偶联受体 119 激动剂，作为单独和/或联合疗法开发 NASH 和 T2D；以及 DA-1726，一种新型催产素类似物，作为 GLP1R/GCGR 双重激动剂，用于治疗 NASH 和肥胖症。该公司还开发了 ANA001，一种专有的口服氯硝柳胺配方，用于治疗中度 COVID-19 患者；NB-01 用于治疗疼痛性糖尿病神经病变；NB-02 用于治疗认知障碍症状并改变与 tau 蛋白功能障碍相关的退行性疾病的进程；以及针对各种适应症的吉非替尼，包括与 ANA001 联合使用时的 COVID-19。NeuroBo Pharmaceuticals, Inc. 成立于 2014 年，总部位于马萨诸塞州波士顿。
Neumora Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为脑部疾病、神经精神疾病和神经退行性疾病开发治疗方法。该公司开发了一种新型的每日一次口服卡帕阿片受体拮抗剂纳瓦卡普兰特（NMRA-140），目前正处于治疗重度抑郁症的3期临床试验阶段。此外，该公司还在开发NMRA-511，该药物目前正处于治疗阿尔茨海默病引起的痴呆症患者激动症状的1期临床试验阶段；以及NMRA-266，该药物正处于治疗精神分裂症和其他神经精神疾病的1期临床试验阶段。此外，其临床前阶段产品包括用于治疗精神分裂症的NMRA-NMDA；NMRA-CK1d，一种用于治疗肌萎缩侧索硬化的CK1d抑制剂方案；用于治疗某些神经退行性疾病的NMRA-NLRP3；以及用于治疗帕金森病的NMRA-GCase。该公司前身为RBNC Therapeutics, Inc.，并于2021年10月更名为Neumora Therapeutics, Inc. Neumora Therapeutics, Inc.成立于2019年，总部位于马萨诸塞州沃特敦。
NLS Pharmaceutics AG是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于为患有罕见且复杂的中央神经系统疾病的患者发现和开发治疗方法。该公司专注于针对发作性睡病、特发性嗜睡症和其他罕见睡眠障碍以及注意缺陷多动障碍（ADHD）等神经发育障碍的治疗的开发。其先导产品候选物包括用于治疗难以控制的白天嗜睡和猝倒的Quilience；以及用于治疗ADHD的Nolazol。该公司还在开发NLS-4，一种用于预防罕见睡眠障碍的选择性多巴胺再摄取抑制剂；NLS-3，一种用于治疗多动症的甲基苯丙胺的重新利用的逆酯；NLS-8，一种褪黑素ML1A受体激动剂，改善东莨菪碱诱导的健忘症；NLS-11，一种去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂和毒蕈碱M1、M2、M3受体拮抗剂；以及NLS-12，一种去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂和毒蕈碱M4受体拮抗剂。NLS Pharmaceutics AG成立于2015年，总部位于瑞士苏黎世。
Nektar Therapeutics是一家专注于发现和开发免疫治疗领域药物的生物制药公司，在美国和世界其他地区开展业务。该公司正在开发瑞西加德司勒金，这是一种细胞因子Treg兴奋剂，目前正处于治疗系统性红斑狼疮和溃疡性结肠炎的2期临床试验阶段，以及治疗特应性皮炎和银屑病的2b期临床试验阶段；NKTR-255是一种IL-15受体激动剂，目前正处于1期临床试验阶段，旨在增强免疫系统对抗癌症的自然能力。该公司与武田制药株式会社；阿斯利康；优时比制药公司；罗氏控股有限公司；保视健康公司；辉瑞公司；安进公司；优时比制药（百健）；百时美施贵宝公司；默克雪兰诺公司；和上海复济医药科技有限公司达成合作协议。该公司成立于1990年，总部位于加利福尼亚州旧金山。
NGM Biopharmaceuticals，Inc. 是一家生物制药公司，致力于发现和开发新型疗法，用于治疗肝脏和代谢疾病、视网膜疾病和癌症。该公司开发了 NGM707，一种免疫球蛋白样转录物 2/免疫球蛋白样转录物 4 双拮抗单克隆抗体，目前正处于 I/II 期临床试验阶段，用于治疗晚期转移性实体瘤患者；以及 Aldafermin，一种工程化模拟人激素成纤维细胞生长因子 19，目前正处于 IIb 期临床试验阶段，用于治疗原发性硬化性胆管炎和非酒精性脂肪性肝炎。它还开发了 NGM120，一种 GFRAL 拮抗抗体，目前正处于 II 期临床试验阶段，用于治疗妊娠剧吐；NGM831 和 NGM438，目前正处于 I/II 期临床试验阶段，用于治疗晚期实体瘤；以及 NGM621，一种单克隆抗体，目前正处于 II 期临床试验阶段，用于治疗地理性萎缩。该公司与默克雪兰诺公司有研究合作、产品开发和许可协议；以及与默克公司的一项合作协议，主要集中于识别、研究和开发针对眼科和心血管或代谢或 CVM 疾病领域靶标的协同化合物，包括心力衰竭。NGM Biopharmaceuticals, Inc. 成立于 2007 年，总部位于加利福尼亚州南旧金山。
NuCana公司是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专门从事癌症患者的治疗药物的开发。公司使用其ProTide技术将处方化学治疗剂和核苷类似物转化为药品。公司通过其ProTide技术开发药物，以克服核苷类似物的局限性，并在癌细胞中产生更高的抗癌代谢物浓度。其产品线包括NUC-3373，一种源自核苷类似物5-氟尿嘧啶的化学实体，目前处于一期b/二期研究阶段，涉及转移性结肠直肠癌患者。该公司还发起了一项随机二期研究，研究NUC-3373联合其他药物，用于二线治疗晚期结肠直肠癌患者；并发起了一项一期b/二期模块化研究，研究NUC-3373联合PD-1抑制剂派姆单抗用于晚期实体瘤患者，及联合多西他赛用于肺癌患者。其产品线中还包括NUC-7738，一种3'-脱氧腺苷的转化物，目前正处于一期/二期研究的二期阶段，用于晚期实体瘤患者，旨在评估NUC-7738作为单一疗法及联合派姆单抗的疗效。公司与卡迪夫大学及卡迪夫大学咨询师有限公司达成了一项研究、合作及许可协议，用于ProTides的设计、合成、表征和评估；并与卡迪夫ProTides有限公司达成了一项转让、许可和合作协议。公司原名NuCana BioMed Limited，2017年8月更名为NuCana公司。NuCana公司成立于1997年，总部位于英国爱丁堡。
Neurocrine Biosciences 公司位于美国加利福尼亚州圣迭戈市，发现、开发和销售治疗神经、神经内分泌和神经精神疾病的药物。公司的产品包括治疗迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症相关的舞蹈病的 INGREZZA；治疗肾上腺功能不全的 ALKINDI；治疗经典先天性肾上腺增生的 Efmody 胶囊；治疗子宫内膜异位症的 Orilissa 片剂和治疗子宫肌瘤的 Oriahnn 胶囊。其正在临床开发的候选产品包括用于治疗儿童和成人运动障碍性脑瘫的缬苯嗪；用于治疗儿童和成人发育性癫痫性脑病综合征的 NBI-921352；用于治疗睡眠中持续棘波的癫痫性脑病的 NBI-827104；用于治疗运动障碍的 NBI-1076986；用于治疗成人和儿童先天性肾上腺增生的 crinecerfront；用于治疗成人先天性肾上腺增生和肾上腺功能不全的 EFMODY；用于辅助治疗精神分裂症的缬苯嗪；用于治疗重度抑郁症治疗反应不足的 NBI-1065845；用于治疗与精神分裂症相关的认知障碍的 luvadaxistat；用于治疗精神分裂症的 NBI-1117568；用于治疗重度抑郁症的 NBI-1070770；用于治疗神经和神经精神疾病中的精神病和认知症状的 NBI-1117570；用于治疗中枢神经系统适应症的 NBI-1117569、NBI-1117567 和 NBI-1065890。该公司还与 Heptares Therapeutics Limited、武田制药株式会社、Idorsia Pharmaceuticals Ltd、Xenon Pharmaceuticals Inc.、Voyager Therapeutics, Inc.、BIAL – Portela & Ca, S.A.、三菱田边制药株式会社和 AbbVie Inc. 签订了许可和合作协议。该公司成立于 1992 年，总部位于加州圣地亚哥。
Mersana Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，为癌症患者开发抗体偶联药物（ADC），满足尚未满足的需求。该公司开发了XMT-1660，一种B7-H4靶向Dolasynthen ADC候选药物；和XMT-2056，一种免疫合成ADC。它与强生生物技术公司、Ares Trading S.A.、默克集团和Asana BioSciences合作开发ADC候选产品。该公司前身为 Nanopharma Corp.，2005年11月更名为 Mersana Therapeutics, Inc. Mersana Therapeutics, Inc.成立于2001年，总部位于马萨诸塞州剑桥。
马里纳斯制药公司是一家专注于为患有罕见遗传性癫痫和其他癫痫发作疾病的患者开发和商业化治疗产品的制药公司。它提供 ZTALMY（加纳西隆），一种口服混悬剂，用于治疗成年人和儿童患者群体中的环依赖性激酶样 5 缺陷疾病相关的癫痫发作，用于急性和慢性护理，以及住院和自我管理的情况。该公司 ZTALMY 产品候选物作用于突触和突触外 GABAA 受体，这是其抗癫痫、抗抑郁和抗焦虑潜力的目标。它正在开发加纳西隆治疗遗传性癫痫疾病，如 PCDH19 相关性癫痫和结节性硬化症。Marinus Pharmaceuticals, Inc. 与 Purdue Neuroscience Company 和 CyDex Pharmaceuticals, Inc. 签订了许可协议；并与 Orion Corporation 和天西亚生物技术（上海）有限公司签订了合作协议。马里纳斯制药公司成立于 2003 年，总部位于宾夕法尼亚州拉德诺。
MorphoSys AG是一家从事针对各种癌症患者开发和商业化疗法的公司，其子公司遍布欧洲、亚洲和美国。该公司的产品线包括用于治疗骨髓纤维化和血小板增多症的Pelabresib，目前处于3期试验阶段；用于治疗实体瘤和淋巴瘤的候选产品Tulmimetostat，目前处于1/2期试验阶段；靶向CD38的Felzartamab抗体，用于治疗肾脏自身免疫性疾病和复发/难治性多发性骨髓瘤；候选产品Ianalumab，目前处于3期临床试验阶段，用于治疗干燥综合征、狼疮性肾炎和其他自身免疫性疾病；处于3期试验阶段的Abelacimab，用于预防静脉血栓栓塞和癌症相关血栓形成；处于2/3期试验阶段的Setrusumab，用于治疗骨质疏松症；处于2b期试验阶段的候选产品Bimagrumab，用于治疗成年肥胖症。该公司还开发了处于1期临床试验阶段的MOR210/TJ210/HIB210，用于治疗复发或难治性晚期实体瘤；以及处于2期试验阶段的候选产品NOV-8，用于治疗肺部肉样瘤病和皮炎。该公司已与I-Mab Biopharma、诺华、Anthos Therapeutics、Ultragenyx、Mereo BioPharma、礼来、Human Immunology Biosciences公司、Incyte公司和Xencor公司建立了合作和授权协议。MorphoSys AG成立于1992年，总部位于德国普拉内格。
Mind Medicine (MindMed) Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗脑健康疾病的新型产品。该公司的主要候选产品包括：MM-120，它正处于治疗广泛性焦虑症和注意力缺陷多动症的 2 期阶段；以及 MM-402，一种 3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺的 R-对映异构体，它正处于治疗自闭症谱系障碍核心症状的 I 期临床试验阶段。Mind Medicine (MindMed) Inc. 总部位于纽约，纽约州。
Seres Therapeutics,Inc. 是一家微生物组治疗公司，致力于针对结肠微生物组调节开发微生物组疗法。该公司开发了一类旨在通过调节微生物组来恢复健康的新型生物药物，方法是修复功能受损的微生物组，使之达到非疾病状态。该公司的主要产品候选药物是 VOWST，这是一款已完成治疗复发性艰难梭菌感染的第三阶段临床试验的口服微生物组治疗药物。该公司的产品线还包括 SER-155，一种正在进行治疗胃肠道感染、菌血症和免疫受损患者移植物抗宿主病的 1b 阶段临床试验的口服发酵微生物组治疗候选药物，包括接受异基因造血干细胞移植的患者。此外，该公司参与了正在进行 2b 阶段临床试验的 SER-287 和正在进行 1b 阶段临床试验的 SER-301 的开发，用于治疗溃疡性结肠炎。此外，该公司已与 NHSc Rx License GmbH 就基于微生物组技术的治疗产品达成许可协议，其中包括为治疗 CDI 和复发性 CDI 而开发的 VOWST 产品候选药物；并与 Société des Produits Nestlé S.A. (Nestlé) 达成合作许可协议，用于开发和商业化治疗和管理 CDI 和炎性肠病（包括 UC 和克罗恩病）的某些产品候选药物。该公司以前称为 Seres Health, Inc.，并在 2015 年 5 月更名为 Seres Therapeutics, Inc. Seres Therapeutics, Inc. 成立于 2010 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。
MAIA Biotechnology, Inc.是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和商业化针对癌症的疗法。该公司的主要产品候选药物是THIO，一种端粒靶向剂，目前正在进行II期临床研究，以评估其在非小细胞肺癌患者中的活性。该公司还在开发第二代端粒靶向剂。MAIA Biotechnology, Inc.成立于2018年，总部位于伊利诺伊州芝加哥。
Lava Therapeutics N.V.是一家处于临床阶段的免疫肿瘤公司，专注于开发癌症治疗方法。该公司通过其 Gammabody 平台开发一系列新颖的双特异性抗体，以参与和利用 gamma delta T 细胞的效力和精确性，引发抗肿瘤免疫反应并提高癌症患者的预后。其主要临床阶段候选药物是 LAVA-1207，它正在进行转移性去势抵抗性前列腺癌的 1/2a 期临床试验。该公司正在开发其他 Gammabody 候选药物，其中包括 LAVA-1223，该药物靶向表皮生长因子受体 (EGFR) 以治疗选定的实体瘤，以及 LAVA-1266，它们是用于治疗各种血液恶性肿瘤的临床前候选药物。Lava Therapeutics N.V. 与强生生物技术公司就潜在的多特异性抗体产品的发现和开发签订了研究合作和许可协议，这些产品针对各种使用领域的特定靶点；并与默克公司合作，以评估抗 PD-1 疗法 KEYTRUDA 与 LAVA-1207 联合使用的效果。Lava Therapeutics N.V. 成立于 2016 年，总部位于荷兰乌得勒支。
兰灯生物制药公司是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于利用人工智能、机器学习和基因组数据，对药物开发过程进行优化。公司研发用于与被称为PARP抑制剂的抗癌药剂类药物联合治疗的LP-100。公司还在开发用于治疗非吸烟者非小细胞肺腺癌的联合疗法LP-300，以及用于治疗套细胞淋巴瘤和双打击淋巴瘤的新型小分子和DNA损伤剂LP-284。此外，该公司还提供LP-184，这是一种烷化剂，对过度表达某些生物标志物或含有DNA修复通路突变的癌细胞中的DNA造成损伤。此外，该公司运营着一个ADC项目，即针对癌症治疗的抗体偶联物治疗方法。除此之外，该公司的名为RADR的人工智能平台，使用大数据分析和机器学习来整合分子数据。该公司的注册成立时间为2013年，总部位于德克萨斯州达拉斯市。
Liquidia Corporation是一家生物制药公司，为美国未满足的患者需求开发、制造和销售各种产品。其主要候选产品包括YUTREPIA，这是一种用于治疗肺动脉高压（PAH）和与间质性肺疾病（PH-ILD）相关的肺动脉高压的曲前列环素吸入干粉剂。该公司还提供雷莫司汀，一种通过连续静脉和皮下输注给药的曲前列环素。该公司还与Pharmosa Biopharm Inc.签署了许可协议，以开发和销售L606，这是一种用于治疗PAH和PH-ILD的曲前列环素吸入缓释制剂。Liquidia Corporation成立于2004年，总部位于北卡罗来纳州莫里斯维尔。
ANEW MEDICAL, INC. 专注于开发用于治疗癌症、心血管和神经退行性疾病的生物药物。该公司总部位于内布拉斯加州奥马哈市。
Kintara Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的药物开发公司，专注于开发和商业化抗癌疗法来治疗癌症患者。该公司正在开发两种后期的 III 期就绪疗法，包括 VAL-083，一种针对耐药实体瘤（如多形性胶质母细胞瘤）以及其他实体瘤（包括卵巢癌、非小细胞肺癌和弥漫性内在性脑桥胶质瘤）的 DNA 靶向剂；和 REM-001，一种治疗皮肤转移性乳腺癌、基底细胞癌痣综合征和血透患者接入移植物衰竭的晚期光动力疗法。Kintara Therapeutics, Inc. 与广西梧州制药（集团）有限公司建立了战略合作关系，在中国制造和销售 VAL-083。该公司的前身为 DelMar Pharmaceuticals, Inc.，并于 2020 年 8 月更名为 Kintara Therapeutics, Inc.。Kintara Therapeutics, Inc. 成立于 2009 年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
Karyopharm Therapeutics Inc.是一家商业阶段的制药公司，致力于在美国发现、开发和商业化针对核输出的药物，用于治疗癌症和其他疾病。该公司发现、开发和商业化新型小分子核输出选择性抑制剂（SINE）化合物，该化合物可抑制核输出蛋白exportin 1（XPO1）。其主要化合物包括 XPOVIO，与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗成人多发性骨髓瘤患者；与地塞米松联合用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；以及用于治疗复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 的成人患者。它还开发了 Selinexor 用于治疗血液系统和实体瘤恶性肿瘤，包括多发性骨髓瘤、子宫内膜癌、骨髓纤维化和 DLBCL；以及用于治疗骨髓增生异常综合征的 ELTANEXOR，以及 verdinexor、KPT-9274 和 IL-12 化合物。该公司已与 Menarini 集团签订许可协议，开发和商业化用于人类肿瘤适应症的 selinexor；与 Antengene Therapeutics Limited 签订许可协议，开发和商业化用于治疗和/或预防人类肿瘤适应症的 selinexor、eltanexor 和 KPT-9274，以及用于诊断、治疗和/或预防人类非肿瘤适应症的 verdinexor；并与 FORUS Therapeutics Inc. 签订 XPOVIO 商业化的分销协议。此外，它还与百时美施贵宝公司合作，在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中评估新型脑啡肽 E3 连接酶调节剂美佐替米与 Selinexor 的联合用药。Karyopharm Therapeutics Inc. 成立于 2008 年，总部位于马萨诸塞州牛顿市。
Kiora Pharmaceuticals, Inc.是一家处于临床阶段的专业制药公司，在美国开发和商业化用于治疗眼科疾病的疗法。其主导产品是KIO-301，一种潜在的恢复视力的小分子，目前正在进行1b期临床试验，该试验作为光开关，以恢复患有遗传性和与年龄相关的进行性视网膜疾病的患者的视力。该公司还正在开发KIO-101，一种用于治疗类风湿关节炎的局部滴眼液，并正在进行2期临床试验，KIO-104用于治疗后非感染性葡萄膜炎；以及KIO-201，一种用于接受准分子屈光角膜切削术（PRK）手术治疗角膜伤口修复的滴眼液，目前正在进行3b期临床试验。该公司前身为Eyegate Pharmaceuticals, Inc.，并于2021年11月更名为Kiora Pharmaceuticals, Inc. Kiora Pharmaceuticals, Inc.成立于1998年，总部位于加利福尼亚州恩西尼塔斯。
Janux Therapeutics, Inc.是一家处于临床阶段的生物制药公司，基于肿瘤激活的T细胞连接器(TRACTr)和肿瘤激活的免疫调节剂(TRACIr)平台技术，开发免疫疗法来治疗患有癌症的患者。该公司的候选临床候选者包括：JANX007，一种前列腺特异性膜抗原或PSMA-TRACTr，正在对成年人进行1期临床试验治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(MCRPC)和其他肿瘤的脉管系统；JANX008，表皮生长因子受体或EGFR-TRACTr正在1期临床试验中用于治疗多种实体癌，包括结直肠癌、头颈部鳞状细胞癌、非小细胞肺癌和肾细胞癌。其开发管道还包含探索阶段的产品。该公司与默克雪兰诺（Merck Sharp & Dohme Corp.）建立了战略研究合作协议，以开发TRACTr产品候选者。Janux Therapeutics, Inc.成立于2017年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
Jaguar Health, Inc. 是一家商业阶段制药公司，专注于开发针对患有胃肠道不适，特别是慢性且衰弱性腹泻的人和动物的处方药。公司通过人类健康和动物健康两个部门运营。它销售 Mytesi，用于缓解接受抗逆转录病毒疗法的 HIV/AIDS 成人的非感染性腹泻症状。该公司还开发了 Crofelemer，该药物处于针对成人癌症患者腹泻的预防或治疗的 3 期临床试验中，并用于解决罕见/孤儿疾病，包括短肠综合征并伴有肠衰竭和/或先天性腹泻性疾病；炎症性肠病的腹泻缓解支持治疗；腹泻为主的肠易激综合征；以及特发性/功能性腹泻。此外，它还开发了 NP-300，这是一种第二代专有抗分泌抗腹泻药，用于缓解和治疗中度至重度腹泻；以及 Canalevia，一种用于治疗狗的化疗引起的腹泻和狗的运动诱发腹泻的口服植物药候选药物。该公司成立于 2013 年，总部位于加利福尼亚州旧金山。
Intra-Cellular Therapies, Inc.，是一家生物制药公司，专注于发现、临床开发和商业化小分子药物，这些药物主要通过针对中枢神经系统 (CNS) 中的细胞内信号通路机制来满足神经精神和神经系统疾病的医疗需求美国。该公司提供 CAPLYTA 用于治疗成人精神分裂症和双相情感障碍。它还参与了 Lumateperone 的开发，后者正在进行 3 期临床试验，用于治疗各种抑郁症以及其他神经精神适应症。此外，该公司正在开发 Lenrispodun (ITI-214) 用于治疗帕金森病、中枢神经系统和其他疾病；ITI-1284 用于治疗痴呆中的神经精神疾病和行为障碍；以及 ITI-333 用于物质使用障碍、疼痛和精神共病，包括抑郁、焦虑和睡眠障碍。Intra-Cellular Therapies, Inc. 成立于 2002 年，总部位于纽约纽约州。
艾瑞伍德制药公司是一家医疗保健公司，专注于开发和商业化胃肠（GI）产品。它在美国、墨西哥、日本、沙特阿拉伯和中国以 LINZESS 的名称，以及在加拿大和欧洲国家以 CONSTELLA 的名称销售利那洛肽，这是一种鸟苷酸环化酶 C 型 (GC-C) 激动剂，用于治疗患有便秘或慢性特发性便秘的肠易激综合征的成年人。公司还在开发 IW-3300，一种用于治疗内脏疼痛疾病的 GC-C 激动剂，包括间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征和子宫内膜异位症；阿普鲁肽，一种新型长效合成肽类似物，类似于胰高血糖素样肽-2，是一种针对罕见疾病（包括依赖肠外营养支持的短肠综合征和急性移植物抗宿主病）的不同疗法；和 CNP-104，一种用于治疗原发性胆汁性胆管炎的免疫纳米粒子。公司与艾伯维公司、阿斯利康和安斯泰来制药公司建立了战略合作伙伴关系，共同开发和销售利那洛肽。公司前身为 Microbia, Inc.，2008 年 4 月更名为 Ironwood Pharmaceuticals, Inc. Ironwood Pharmaceuticals, Inc. 成立于 1998 年，总部位于马萨诸塞州波士顿。
Inhibrx, Inc是一家临床阶段的生物制药公司，开发了一系列新型生物治疗候选药物。该公司的治疗候选药物包括INBRX-109，一种针对死亡受体5的四价治疗候选药物，目前正在进行二期临床试验，用于治疗软骨肉瘤、间皮瘤、结直肠癌、尤文肉瘤和胰腺癌；INBRX-101是一种α-1抗胰蛋白酶（AAT）-Fc融合蛋白治疗候选药物，目前正在进行一期临床试验，用于治疗AAT缺乏症患者。该公司还开发了INBRX-106，一种六价OX40激动剂，用于治疗多种肿瘤适应症。该公司与2seventy bio, Inc.和百时美施贵宝公司签订了许可和合作协议。Inhibrx, Inc.成立于2009年，总部位于加利福尼亚州拉霍亚。
Immunovant, Inc 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗自身免疫性疾病的单克隆抗体。该公司正开发 batoclimab，这是一种新型的全人单克隆抗体，靶向新生儿碎片可结晶受体，用于治疗重症肌无力、甲状腺眼病、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病和格雷夫斯病，以及自身免疫性溶血性贫血。该公司总部位于纽约，纽约。Immunovant, Inc. 是 Roivant Sciences Ltd. 的子公司。